CAR-T-terapi vil helbrede patienter med information. En af pionererne inden for denne behandling, Carl June, er så ligefrem, når han refererer til den behandling, der har revolutioneret behandlingen af denne hæmatologiske cancer, og som bekræftede dens langsigtede effekt, 10 år, i en artikel offentliggjort i dag i "Nature", hvor resultaterne præsenteres bag ryggen på de første patienter, der blev behandlet i USA.
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) terapi er ikke en medicin, der skal bruges. Det er et "levende" lægemiddel fremstillet af hver patient med et bestemt præparat: cellerne i patientens immunsystem (T-lymfocytter) udvindes, genetisk modificeret for at gøre dem mere
Kraftfuld og selektiv og ses at blive infunderet i patienten, forklarede Lucrecia Yáñez San Segundo, en hæmatolog på Marqués de Valdecilla Hospital.
Doug Olson var en af de første to patienter, der modtog denne forstyrrende behandling, og i dag, 10 år efter behandlingen, anses han for at være helbredt.
Artiklen "Nature" dokumenterer opfølgningen af disse to første patienter, som er blevet helbredt med denne innovative behandling og viser reaktionerne fra disse langtidsholdbare CAR-T-celler og giver for første gang information om, hvor længe virkningerne af behandlingen kan vare, da et af spørgsmålene med behandlingen var de transplanterede T-cellers levetid.
Arbejdet koordineret af J. Joseph Melenhorst, fra University of Pennsylvania (USA), fortæller, at der 10 år senere ikke er spor af leukæmiceller hos nogen af de to patienter, og desuden, som Carl June påpeger, er T-cellerne stadig i patienterne og har evnen til at dræbe kræftceller.
"Når man taler om denne terapi, må man sige, at det er en levende behandling," sagde Carl June, direktør for Center for Cellular Immunotherapy og Parker Institute for Cancer Therapy ved University of Pennsylvania. T-celler "udvikler sig over tid og, som dette arbejde viser, tilpasser sig og har evnen til at dræbe kræftceller 10 år efter behandling."
Der er ingen spor af leukæmiceller hos nogen af de to patienter, og T-cellerne er stadig i patienterne og har evnen til at dræbe kræftceller.
Doug blev diagnosticeret med leukæmi i 1996, i en alder af 49. "I begyndelsen - fortæller han - virkede behandlingerne, men efter 6 år fik jeg en remission."
I 2010 "var 50 % af cellerne i min knoglemarv kræft, og kræften var blevet resistent over for standardbehandling."
Det var på det tidspunkt, at Melenhorsts team tilbød at deltage i et banebrydende klinisk forsøg med denne nye terapi, og i september 2010 modtog han sin første T-celle-infusion: "Jeg troede, det var min sidste chance."
Nu, 10 år senere, betragtede Doug sig selv som helbredt. ”Et år senere fortalte han mig, at behandlingen virkede. Han hørte med det samme, at jeg havde vundet min kamp mod kræften. Jeg har været privilegeret at kunne få adgang til denne behandling, og det håber jeg, at andre også kan”.
Disse bestemmelser er sammenlignelige med, hvad RNA-vacciner har opnået i Covid-19. De bekræfter potentialet i forskningen til at ændre tegn på nogle sygdomme
Tidligere i år, kun 9 måneder senere, opnåede både Doug og den anden patient en fuldstændig remission i det år og rapporterer nu, at CAR-T-celler konsekvent kunne påvises gennem mere end 10 års opfølgning.
Han hørte med det samme, at jeg havde vundet min kamp mod kræften.
I første omgang, påpeger Melenhorst, "vi havde vores tvivl. Faktisk lavede vi to biopsier for at verificere resultaterne. Men det var sandt: Fra et videnskabeligt synspunkt kunne vi tale om helbredelse”.
I Spanien begyndte behandlingen at blive brugt i 2019 hos patienter med udvalgt leukæmi - dem, der ikke reagerede på de fleste behandlinger-, forklarede hæmatologen fra det cantabriske hospital. Men, kvalificerer han, "nogle data fra kliniske forsøg tyder på, at resultaterne ville være større, hvis tidspunktet for anvendelse af behandlingen blev fremrykket og kombineret med nuværende terapier."
Doug Olson – kredit Penn Medicine
Pioneren inden for denne terapi mener, at i fremtiden, på den ene eller anden måde, "vil alle blodtumorer blive behandlet med CAR-T."
Således blev resultaterne af en undersøgelse ledet af Jesús San Miguel, medicinsk direktør for Clínica Universidad de Navarra og for Clinical and Translational Medicine ved University of Navarra, for nylig offentliggjort og offentliggjort i The New England Journal of Medicine, som viste, at denne behandling var effektiv hos patienter med flere honningsygdomme, hvor den anden hæmatologiske cancer var hyppigere.
Pioneren inden for denne terapi mener, at i fremtiden, på den ene eller anden måde, vil alle blodtumorer blive behandlet med CAR-T
I nye lande er der mere end 200 kommercielle CAR-T-patienter i kliniske forsøg og 50 under akademiske navne, som fremstilles på hospitaler. "Fordelen ved sidstnævnte er, at de er billigere," siger Yañez.
Udfordringen nu er at oversætte disse resultater til solide tumorer, siger June, fordi blodkræft kun udgør 10 % af tumorerne.
Du skal også lytte, sagde Melenhorst, for CAR-T-terapi virker ikke for alle patienter. ”I langtidsopfølgningen så man, at kommerciel CAR-T virker hos 40 % af patienter med storcellet lymfom. Der er 60% af tilfældene, der ikke gavner, enten reagerer de ikke eller på grund af bivirkningerne, fordi," forklarede Yáñez.
Men som denne ekspert erkender, står vi over for den første version af CART-T. "I fremtiden vil der være forskellige typer CAR-T til andre tumorer, både blod og faste."
faldgruber i ryggen
Men CAR-T har to faldgruber. En af dem er dens høje omkostninger, som er omkring 300.000 eller 350.000 euro per patient, hvis indlæggelse og obligatorisk indlæggelse på intensivafdelingen lægges til.
En anden, også vigtig, er, at du ikke kan anvende den på noget hospital. Af denne grund udarbejdede sundhedsministeriet en national plan for avancerede terapier. Af de elleve akkrediterede hospitaler i hele landet, er fem i Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron - to enheder, for børn og voksne-, Sant Joan de Deu), to i Madrid (Gregorio Marañón og Niño Jesús) og Valencia (La Fe og Clínico), og en i Andalusien (Virgen del Rocónío Complex i Sevilla Leca) og Sala Complex i Sevilla Leca og Sala Complex.
Kommenter Yañez, at denne plan kan skabe en vis ulighed for patienter i det nordlige Spanien, Galicien, Asturien, Cantabria, Baskerlandet eller Navarra, da de skal have disse centre for at modtage behandling.
Hæmatologen fra det spanske selskab for hæmatologi og hæmoterapi påpeger, at patienter fra disse områder af Spanien, som opfylder kendetegnene for at modtage denne behandling, skal gå til referencecentre for at få cellerne ekstraheret, og efter tre eller fire uger, som er den periode, der er nødvendig for at fremstille medicinen efter behov, vende tilbage til det førnævnte center for at modtage infusion af celler. "Vi kan kun følge op."
For Carl June er dette et bevis på, hvordan videnskaben kan ændre praksis inden for medicin. "Disse bestemmelser er sammenlignelige med, hvad RNA-vacciner har opnået i Covid-19. De bekræfter potentialet i forskningen til at ændre tegn på nogle sygdomme."
