CAR-T療法將治愈患者的信息。 這就是這種治療的先驅之一卡爾·瓊（Carl June）在今天發表在»自然“其中結果是在美國接受治療的第一批患者的背後呈現的。
CAR-T 療法（嵌合抗原受體 T 細胞）不是一種可以使用的藥物。 它是一種“活的”藥物，由每位患者通過特殊工藝製造：提取患者的免疫系統細胞（T 淋巴細胞），對其進行基因改造以使其更
Marqués de Valdecilla 醫院的血液學家 Lucrecia Yáñez San Segundo 解釋說，這種功能強大且有選擇性，並且可以注入患者體內。
道格·奧爾森 (Doug Olson) 是最早接受這種破壞性治療的兩名患者之一，今天，在治療 10 年後，他被認為已治愈。
“Nature”文章記錄了前兩名通過這種創新療法治癒的患者的隨訪情況，並展示了這些長效 CAR-T 細胞的反應，並首次提供了有關效果可持續多長時間的信息。治療，因為對治療的疑問之一是移植的 T 細胞的壽命。
由賓夕法尼亞大學（美國）的 J. Joseph Melenhorst 協調的工作詳細說明，10 年後，這兩名患者中都沒有白血病細胞的踪跡，此外，正如 Carl June 所指出的那樣，T 細胞仍然存在在患者中並具有殺死癌細胞的能力。
“當你談論這種療法時，你不得不說它是一種活的療法，”賓夕法尼亞大學細胞免疫療法中心和帕剋癌症治療研究所主任卡爾·瓊說。 T 細胞“隨著時間的推移而進化，正如這項工作所示，在治療 10 年後適應並具有殺死癌細胞的能力。”
兩名患者都沒有白血病細胞的踪跡，T細胞留在患者體內並具有殺死癌細胞的能力。
1996 年，49 歲的道格被診斷出患有白血病。 “一開始 - 他說 - 治療有效，但在 6 歲時我得到了緩解。”
2010 年，“我骨髓中 50% 的細胞是癌變的，而且癌症已經對標準治療產生抗藥性”。
就在那時，Melenhorst 的團隊自願參加了這項新療法的開創性臨床試驗，並在 2010 年 XNUMX 月接受了他的第一次 T 細胞輸注。“我認為這是我最後的機會。”
現在，10 年後，道格認為自己已經痊癒了。 “一年後，他告訴我治療有效。 他馬上就听說我戰勝了癌症。 我有幸獲得這種治療，我希望其他人也能。”
這些測定結果可與 RNA 疫苗在 Covid-19 中獲得的結果相媲美。 他們證實了研究改變某些疾病跡象的潛力
同年，僅僅 9 個月後，Doug 和另一名患者在那一年實現了完全緩解，現在報告說 CAR-T 細胞在 10 多年的隨訪中是永久可檢測的。
他馬上就听說我戰勝了癌症
起初，Melenhorst 指出，“我們有我們的疑慮。 事實上，我們做了兩次活檢來驗證結果。 但這是真的：從科學的角度來看，我們可以談論治愈”。
坎塔布連醫院的血液學家解釋說，在西班牙，該療法於 2019 年開始用於某些白血病患者——那些對大多數治療沒有反應的患者。 但是，他澄清說，“臨床試驗的一些數據表明，如果提前應用治療的時間並與當前的治療相結合，結果會更好。”
道格奧爾森 - 信用 Penn Medicine
這種療法的先驅者認為，在未來，無論如何，“所有的血液腫瘤都將用 CAR-T 治療”。
因此，最近發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的一項由納瓦拉臨床大學醫學主任和納瓦拉大學臨床與轉化醫學主任 Jesús San Miguel 指導的研究結果表明，這種治療對多發蜂蜜病的患者有效，第二血液系統癌症更為常見。
這種療法的先驅者認為，在未來，不管怎樣，所有的血液腫瘤都會用CAR-T治療
在新的國家，有 200 多名商業 CAR-T 患者在臨床試驗中，50 名有學術名稱，在醫院生產。 “後者的優勢在於它們更便宜，”Yañez 說。
June 說，現在的挑戰是將這些結果轉化為實體瘤，因為血癌僅佔腫瘤的 10%。
Melenhorst 說，傾聽也是必要的，因為 CAR-T 療法並非對所有患者都有效。 “在長期隨訪中，發現商業 CAR-T 對 40% 的大細胞淋巴瘤患者有效。 有 60% 的病例沒有受益，要么是沒有反應，要么是由於副作用，因為“Yáñez 解釋說。
但正如這位專家所承認的，這是 CART-T 的第一個版本。 “未來，將有不同類型的 CAR-T 用於其他腫瘤，包括血液和實體。”
後退絆腳石
但 CAR-T 有兩個陷阱。 其中之一是其高昂的成本，如果加上住院和強制入住 ICU 的話，每位患者大約需要 300.000 萬或 350.000 萬歐元。
另一個同樣重要的是，您不能將其應用於任何醫院。 為此，衛生部製定了國家先進療法計劃。 在全國 XNUMX 家獲得認可的醫院中，有 XNUMX 家在巴塞羅那（Clínic、Sant Pau、Vall d'Hebron - 兩個單位，兒童和成人，Sant Joan de Deu），XNUMX 家在馬德里（Gregorio Marañón 和 Niño Jesús）和瓦倫西亞（La Fe 和 Clínico），安達盧西亞（塞維利亞的 Virgen del Rocío）和 Castilla y León（薩拉曼卡醫療中心）的一個。
亞涅斯評論說，該計劃可能會給西班牙北部、加利西亞、阿斯圖里亞斯、坎塔布里亞、巴斯克地區或納瓦拉的患者造成一些不平等，因為他們必須必須擁有這些中心才能接受治療。
西班牙血液學和血液治療學會的血液學家指出，來自西班牙這些地區的符合接受這種治療特徵的患者必須去參考中心提取細胞，三四個星期後，這是按需製造藥物所需的時間，返回上述中心接受細胞輸注。 “我們只能跟進。”
對於 Carl June，這是科學如何改變醫學實踐的證據。 “這些決定與 RNA 疫苗在 Covid-19 中獲得的結果相當。 他們證實了研究改變某些疾病跡象的潛力”。
