CAR-T terapija bo bolnike ozdravila z informacijami. Tako je odkrit eden od pionirjev tega zdravljenja, Carl June, ko govori o zdravljenju, ki je spremenilo zdravljenje tega hematološkega raka in potrdilo njegovo dolgoročno učinkovitost, 10 let, v članku, objavljenem danes v »Nature« v katerem so rezultati predstavljeni za hrbtom prvih bolnikov, zdravljenih v ZDA.
CAR-T terapija (T-celica himernega antigenskega receptorja) ni zdravilo za uporabo. To je 'živo' zdravilo, ki ga izdela vsak pacient s posebno razvito: celice imunskega sistema (limfociti T) pacienta se ekstrahirajo, gensko spremenjene, da postanejo bolj
Močan in selektiven ter videti kot infundiran v bolnika, je pojasnila Lucrecia Yáñez San Segundo, hematologinja v bolnišnici Marqués de Valdecilla.
Doug Olson je bil eden od prvih dveh bolnikov, ki je prejel to moteče zdravljenje, danes, 10 let po zdravljenju, pa velja za ozdravljenega.
Članek »Nature« dokumentira spremljanje teh prvih dveh bolnikov, ozdravljenih s tem inovativnim zdravljenjem, in prikazuje odzive teh dolgotrajnih celic CAR-T ter prvič nudi informacije o tem, kako dolgo lahko učinki trajajo. zdravljenja, saj je bil eden od dvomov pri terapiji življenje presajenih T celic.
Delo, ki ga je koordiniral J. Joseph Melenhorst z Univerze v Pensilvaniji (ZDA), podrobno opisuje, da 10 let pozneje ni sledu celic levkemije pri nobenem od obeh bolnikov in poleg tega, kot poudarja Carl June, T ostaja pri bolnikih in imajo sposobnost ubijanja rakavih celic.
"Ko govorite o tej terapiji, morate reči, da gre za živo zdravljenje," je dejal Carl June, direktor Centra za celične imunoterapije in Parkerjevega inštituta za terapijo raka na Univerzi v Pensilvaniji. T celice se "sčasoma razvijajo in, kot kaže to delo, se prilagajajo in imajo sposobnost ubijanja rakavih celic 10 let po zdravljenju."
Pri obeh bolnikih ni sledu celic levkemije in celice T ostanejo pri bolnikih in imajo sposobnost ubijanja rakavih celic.
Dougu so leta 1996, pri 49 letih, diagnosticirali levkemijo. "Na začetku - pravi - je zdravljenje delovalo, a pri 6 letih sem imel remisijo."
Leta 2010 je bilo »50 % celic v mojem kostnem mozgu rakavih in rak je postal odporen na standardno terapijo«.
Takrat se je Melenhorstova ekipa prostovoljno prijavila za sodelovanje v pionirskem kliničnem preskušanju s to novo terapijo in septembra 2010 je prejel svojo prvo infuzijo T-celic. "Mislil sem, da je to moja zadnja priložnost."
Zdaj, 10 let pozneje, je Doug menil, da je ozdravljen. »Leto pozneje mi je povedal, da je zdravljenje delovalo. Takoj je slišal, da sem zmagal v boju z rakom. Imel sem privilegij, da sem lahko dostopal do tega zdravljenja in upam, da lahko tudi drugi ljudje.
Te ugotovitve so primerljive s tistimi, ki so jih prejela cepiva RNA pri Covid-19. Potrjujejo potencial raziskav za spremembo znaka nekaterih bolezni
Istega leta, le 9 mesecev pozneje, sta Doug in drugi bolnik v tem letu dosegla popolno remisijo in zdaj poročata, da so bile celice CAR-T trajno zaznavne več kot 10 let spremljanja.
Takoj je slišal, da sem zmagal v boju z rakom
Sprva, poudarja Melenhorst, »smo imeli svoje dvome. Pravzaprav smo naredili dve biopsiji, da bi preverili rezultate. Toda res je bilo: z znanstvenega vidika bi lahko govorili o zdravljenju.
V Španiji so zdravljenje začeli uporabljati leta 2019 pri bolnikih z izbrano levkemijo - pri tistih, ki se na večino zdravljenja niso odzvali, je pojasnil hematologinja v bolnišnici Cantabrian. Toda, pojasnjuje, "nekateri podatki iz kliničnih preskušanj kažejo, da bi bili rezultati večji, če bi čas uporabe zdravljenja podaljšali in kombinirali s trenutnimi terapijami."
Doug Olson – kredit Penn Medicine
Pionir te terapije meni, da bodo v prihodnosti tako ali drugače "vse krvne tumorje zdravili s CAR-T".
Tako so bili pred kratkim objavljeni rezultati študije, ki jo je vodil Jesús San Miguel, medicinski direktor Clínica Universidad de Navarra ter klinične in translacijske medicine Universidad de Navarra, in objavljeni v The New England Journal of Medicine, ki kažejo, da je to zdravljenje je bil učinkovit pri bolnikih z multiplo boleznijo medu, pogostejši je drugi hematološki rak.
Pionir te terapije verjame, da se bodo v prihodnosti tako ali drugače vsi krvni tumorji zdravili s CAR-T
V novih državah je več kot 200 komercialnih bolnikov s CAR-T v kliničnih preskušanjih in 50 z akademskimi imeni, ki jih izdelujejo v bolnišnicah. "Prednost slednjih je, da so cenejši," pravi Yañez.
Izziv je zdaj prevesti te rezultate v solidne tumorje, pravi June, ker krvni rak predstavlja le 10 % tumorjev.
Prav tako je potrebno poslušanje, je dejal Melenhorst, ker terapija CAR-T ne deluje za vse bolnike. »Pri dolgotrajnem spremljanju je bilo ugotovljeno, da komercialni CAR-T delujejo pri 40 % bolnikov z velikoceličnim limfomom. V 60 % primerov ni koristi, bodisi se ne odzovejo ali zaradi stranskih učinkov, "je pojasnil Yáñez.
Toda kot priznava ta strokovnjak, je to prva različica CART-T. "V prihodnosti bodo obstajale različne vrste CAR-T za druge tumorje, tako krvne kot trdne."
nazaj kamen spotike
Toda CAR-T ima dve pasti. Ena izmed njih je njena visoka cena, ki se giblje okoli 300.000 oziroma 350.000 evrov na pacienta, če prištejemo še hospitalizacijo in obvezni sprejem na intenzivno nego.
Druga, prav tako pomembna, je, da ga ne morete uporabiti v nobeni bolnišnici. Zaradi tega je Ministrstvo za zdravje oblikovalo Nacionalni načrt naprednih terapij. Od enajstih akreditiranih bolnišnic po vsej državi je pet v Barceloni (klinika, Sant Pau, Vall d'Hebron -dve enoti, za otroke in odrasle-, Sant Joan de Deu), dve v Madridu (Gregorio Marañón in Niño Jesús) in Valencia (La Fe in Clínico) ter ena v Andaluziji (Virgen del Rocío v Sevilli) in Castilla y León (zdravstveni kompleks Salamanca).
Komentar Yañeza, da lahko ta načrt povzroči nekaj neenakosti za bolnike na severu Španije, v Galiciji, Asturiji, Kantabriji, Baskiji ali Navari, saj morajo imeti te centre za zdravljenje.
Hematologinja Španskega združenja za hematologijo in hemoterapijo poudarja, da morajo bolniki s teh območij Španije, ki izpolnjujejo značilnosti za to zdravljenje, v referenčne centre, da jim odvzamejo celice in po treh ali štirih tednih, kar je obdobje, potrebno za izdelavo zdravila na zahtevo, se vrnite v prej omenjeni center, da prejmete infuzijo celic. "Lahko samo spremljamo."
Za Carla June je to dokaz, kako lahko znanost spremeni medicinsko prakso. »Te ugotovitve so primerljive s tistimi, ki so jih pridobila cepiva RNA v Covid-19. Potrjujejo potencial raziskav za spremembo znaka nekaterih bolezni."
