Хорт хавдрыг эдгээдэг эмчилгээний ачаар хоёр хүн цусны хорт хавдаргүй 10 жил болжээ: CAR-T

CAR-T эмчилгээ нь өвчтөнийг мэдээллээр эмчлэх болно. Энэхүү эмчилгээний анхдагчдын нэг Карл Жүн өнөөдөр "Nature" сэтгүүлд нийтлэгдсэн нийтлэлдээ гематологийн хорт хавдрын эмчилгээнд хувьсгал хийж, 10 жилийн урт хугацааны үр нөлөөг нь баталгаажуулсан эмчилгээний талаар дурдаж байхдаа хэчнээн шулуухан хэлжээ. АНУ-д эмчлүүлсэн анхны өвчтөнүүдийн араас үр дүнг танилцуулсан.

CAR-T эмчилгээ (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) нь хэрэглэхэд тохиромжгүй эм юм. Энэ нь өвчтөн бүрийн тодорхой боловсруулалт бүхий "амьд" эм юм: өвчтөний дархлааны тогтолцооны эсүүдийг (Т-лимфоцит) гаргаж авч, илүү их болгохын тулд генетикийн хувьд өөрчилдөг.

Маркес де Валдецилла эмнэлгийн гематологич Лукресиа Янез Сан Сегундо хүчирхэг, сонгомол бөгөөд өвчтөнд шингээж өгдөг.

Даг Олсон бол энэхүү тасалдлын эмчилгээг хийлгэсэн анхны хоёр өвчтөний нэг байсан бөгөөд өнөөдөр эмчилгээ хийснээс хойш 10 жилийн дараа түүнийг эдгэрсэн гэж үзэж байна.

“Байгаль” нийтлэлд энэхүү шинэлэг эмчилгээний үр дүнд эдгэрсэн эхний хоёр өвчтөний хяналтыг баримтжуулж, эдгээр удаан эдэлгээтэй CAR-T эсийн хариу үйлдлийг харуулсан бөгөөд үр нөлөө нь хэр удаан үргэлжлэх талаар анх удаа мэдээлэл өгдөг. Эмчилгээний эргэлзээнүүдийн нэг нь шилжүүлэн суулгасан Т эсийн амьдрал байсан тул эмчилгээний талаар.

Пенсильванийн их сургуулийн (АНУ) Ж.Жосеф Меленхорстын зохицуулсан ажил нь 10 жилийн дараа хоёр өвчтөний алинд нь ч лейкемийн эсийн ул мөр байхгүй, цаашилбал Карл Жүнийн тэмдэглэснээр Т. өвчтөнүүдэд хорт хавдрын эсийг устгах чадвартай байдаг.

Пенсильванийн их сургуулийн Паркерын хорт хавдрын эмчилгээний хүрээлэн ба эсийн дархлаа судлалын төвийн захирал Карл Жүн хэлэхдээ: "Та энэ эмчилгээний талаар ярихдаа үүнийг амьд эмчилгээ гэж хэлэх хэрэгтэй." Т эсүүд "цаг хугацааны явцад хувьсан өөрчлөгдөж, эмчилгээ хийснээс хойш 10 жилийн дараа дасан зохицож, хорт хавдрын эсийг устгах чадвартай байдаг."

Аль ч өвчтөнд лейкемийн эсийн ул мөр байхгүй бөгөөд Т эсүүд өвчтөнд үлдэж, хорт хавдрын эсийг устгах чадвартай.

Даг 1996 онд 49 настайдаа цусны хорт хавдартай гэж оношлогджээ. "Эхэндээ эмчилгээ үр дүнтэй байсан ч 6 настайдаа би эдгэрч байсан."

2010 онд "Миний ясны чөмөгний эсийн 50% нь хорт хавдартай байсан бөгөөд хорт хавдар нь стандарт эмчилгээнд тэсвэртэй болсон".

Тэр үед Меленхорстын багийнхан энэхүү шинэ эмчилгээний клиник туршилтанд сайн дураараа оролцож, 2010 оны XNUMX-р сард тэрээр анхны Т эсийн дусаахыг хүлээн авч, "Энэ бол миний сүүлчийн боломж гэж бодсон."

Одоо 10 жилийн дараа Даг өөрийгөө эдгэрсэн гэж үзэв. "Жилийн дараа тэр надад эмчилгээ үр дүнтэй гэж хэлсэн. Тэр намайг хорт хавдрын эсрэг тэмцэлд ялсан гэдгийг тэр даруй сонссон. Би энэ эмчилгээнд хамрагдах завшаан тохиосон бөгөөд бусад хүмүүс ч гэсэн боломжтой гэж найдаж байна."

Эдгээр тодорхойлолтыг Ковид-19-д авсан РНХ-ийн вакцинтай харьцуулж болно. Тэд зарим өвчний шинж тэмдгийг өөрчлөх судалгааны боломжийг баталж байна

Энэ жил, ердөө 9 сарын дараа, Даг болон бусад өвчтөн тэр жилдээ бүрэн ангижрах боломжтой болсон бөгөөд одоо CAR-T эсүүд 10 гаруй жилийн ажиглалтаар байнга илрэх боломжтой болсон гэж мэдээлж байна.

Тэр намайг хорт хавдрын эсрэг тэмцэлд ялсан гэдгийг тэр даруй сонссон

Меленхорст эхлээд "бид эргэлзэж байсан. Үнэндээ бид үр дүнг баталгаажуулахын тулд хоёр удаа биопси хийсэн. Гэхдээ энэ нь үнэн байсан: шинжлэх ухааны үүднээс бид эдгээх талаар ярьж болно."

Испанид энэ эмчилгээг 2019 оноос сонгогдсон лейкеми өвчтэй буюу ихэнх эмчилгээнд хариу өгөөгүй өвчтөнүүдэд хэрэглэж эхэлсэн гэж Кантабриан эмнэлгийн гематологич тайлбарлав. Гэхдээ тэрээр "эмнэлзүйн туршилтуудын зарим тоо баримтаас үзэхэд эмчилгээг хэрэглэх хугацааг урагшлуулж, одоогийн эмчилгээтэй хослуулсан тохиолдолд үр дүн нь илүү их байх болно" гэж тэр тодруулав.

Даг ОлсонДаг Олсон - Пенн Анагаах ухааныг зээлдэг

Энэхүү эмчилгээний анхдагч нь ирээдүйд ямар нэг байдлаар "цусны бүх хавдрыг CAR-T-ээр эмчилнэ" гэж үздэг.

Ийнхүү Наваррагийн клиник болон Клиникийн болон орчуулгын анагаах ухааны захирал Есус Сан Мигелийн удирдан явуулсан судалгааны үр дүн саяхан хэвлэгдсэн бөгөөд Нью Английн Анагаах Ухааны сэтгүүлд нийтлэгдсэн нь энэхүү эмчилгээг харуулж байна. олон зөгийн бал өвчтэй өвчтөнүүдэд үр дүнтэй байсан бол хоёр дахь гематологийн хорт хавдар нь илүү олон удаа тохиолддог.

Энэхүү эмчилгээний анхдагч нь ирээдүйд ямар нэг байдлаар бүх цусны хавдрыг CAR-T-ээр эмчилнэ гэж үзэж байна.

Шинэ улс орнуудад 200 гаруй арилжааны CAR-T өвчтөн эмнэлзүйн туршилтанд хамрагдаж, 50 гаруй эрдэм шинжилгээний нэртэй өвчтөнүүдийг эмнэлгүүдэд үйлдвэрлэдэг. "Сүүлийнх нь давуу тал нь хямд байдаг" гэж Янез хэлэв.

Цусны хорт хавдар нь хавдрын дөнгөж 10 хувийг эзэлдэг тул эдгээр үр дүнг хатуу хавдар болгон хувиргах нь одоо тулгамдсан асуудал юм гэж зургадугаар сард хэлэв.

CAR-T эмчилгээ нь бүх өвчтөнд тохирохгүй тул сонсох нь бас шаардлагатай гэж Меленхорст хэлэв. “Удаан хугацааны ажиглалтаар том эсийн лимфоматай өвчтөнүүдийн 40%-д арилжааны CAR-T ажилладаг болох нь тогтоогдсон. Тохиолдлын 60% нь үр дүнгүй, эсвэл хариу өгөхгүй эсвэл гаж нөлөөний улмаас "гэж Янез тайлбарлав.

Гэхдээ энэ нь CART-T-ийн анхны хувилбар гэдгийг энэ шинжээч хүлээн зөвшөөрч байна. "Ирээдүйд өөр төрлийн CAR-T бусад хавдар, цус, хатуу аль алинд нь байх болно."

нурууны бүдэрч буй блокууд

Гэхдээ CAR-T нь хоёр алдаатай байдаг. Үүний нэг нь өндөр өртөгтэй, хэрэв эмнэлэгт хэвтэх, эрчимт эмчилгээний тасагт албадан хэвтүүлэхийг нэмбэл нэг өвчтөнд 300.000 эсвэл 350.000 евро байдаг.

Өөр нэг чухал зүйл бол та үүнийг аль ч эмнэлэгт хэрэглэх боломжгүй юм. Ийм учраас Эрүүл мэндийн яамнаас Нарийвчилсан эмчилгээний үндэсний төлөвлөгөөг боловсруулсан. Улсын хэмжээнд магадлан итгэмжлэгдсэн арван нэгэн эмнэлгээс тав нь Барселонад (Клиник, Сант Пау, Валл д'Хеброн - хүүхэд, насанд хүрэгчдэд зориулсан хоёр нэгж, Сант Жоан де Деу), хоёр нь Мадридад (Грегорио Маранон, Ниньо Жесус) болон Валенсиа (Ла Фе ба Клинико), нэг нь Андалузи (Севиль дахь Вирген дель Росио) болон Кастилья и Леон (Саламанка эрүүл мэндийн цогцолбор).

Энэхүү төлөвлөгөө нь Испанийн хойд хэсэг, Галисия, Астуриас, Кантабриа, Баскийн улс эсвэл Наварра зэрэг өвчтөнүүдэд эмчилгээ хийлгэхийн тулд эдгээр төвтэй байх ёстой тул зарим нэг тэгш бус байдлыг бий болгож болзошгүй гэж Янез тайлбарла.

Испанийн Цус судлал, цус эмчилгээний нийгэмлэгийн гематологич хэлэхдээ, Испанийн эдгээр бүс нутгаас ийм эмчилгээ хийлгэх шинж чанартай өвчтөнүүд эсээ авахын тулд лавлагаа төвүүдэд очиж, гурав, дөрвөн долоо хоногийн дараа Хүсэлтийн дагуу эмийг үйлдвэрлэхэд шаардлагатай хугацаа өнгөрсний дараа дээр дурдсан төв рүү буцаж очиж эсийн дусаахыг хүлээн авна. "Бид зөвхөн дагаж мөрдөх боломжтой."

Карл Жүнгийн хувьд энэ нь шинжлэх ухаан анагаах ухааны практикийг хэрхэн өөрчилж болдгийн нотолгоо юм. "Эдгээр дүгнэлтийг Ковид-19-д авсан РНХ-ийн вакцинтай харьцуулж болно. Эдгээр нь зарим өвчний шинж тэмдгийг өөрчлөх судалгааны боломжийг баталж байна."