Екі адам қатерлі ісік ауруын емдейтін терапияның арқасында лейкемиясыз 10 жыл болды: CAR-T

CAR-T терапиясы науқастарды ақпаратпен емдейді. Бұл емдеудің пионерлерінің бірі Карл Джун бүгін «Табиғат» журналында жарияланған мақалада осы гематологиялық қатерлі ісік ауруын емдеуде төңкеріс жасап, оның ұзақ мерзімді тиімділігін, яғни 10 жыл бойы расталған емдеуге сілтеме жасай отырып, дәл осылай айтты. онда нәтижелер АҚШ-та емделген алғашқы науқастардың артында көрсетіледі.

CAR-T терапиясы (Химерлік антиген рецепторларының T-Cell) қолдануға арналған дәрі емес. Бұл әр пациенттің белгілі бір өңдеуі бар «тірі» препараты: пациенттің иммундық жүйесінің жасушалары (Т-лимфоциттер) экстракцияланады, оларды көбірек ету үшін генетикалық модификацияланады.

Маркес де Валдецилла ауруханасының гематологы Лукресиа Янес Сан Сегундо, күшті және селективті және емделушіге құюға болатынын түсіндірді.

Даг Олсон осы бұзылатын емді алған алғашқы екі науқастың бірі болды және бүгін емделгеннен кейін 10 жыл өткен соң ол емделді деп саналады.

«Табиғат» мақаласы осы инновациялық емдеу арқылы емделген осы алғашқы екі пациенттің бақылауын құжаттайды және осы ұзаққа созылатын CAR-T жасушаларының жауаптарын көрсетеді және алғаш рет әсерлердің қанша уақытқа созылатыны туралы ақпарат береді. емдеуге қатысты күмәндердің бірі трансплантацияланған Т жасушаларының өмірі болғандықтан.

Пенсильвания университетінен (АҚШ) Дж. Джозеф Меленхорст үйлестірген жұмыс 10 жылдан кейін екі науқастың ешқайсысында лейкоз жасушаларының ізі қалмағанын және, сонымен қатар, Карл Джун атап өткендей, Т. науқастарда және рак клеткаларын өлтіру қабілетіне ие.

«Сіз бұл терапия туралы айтқанда, бұл тірі ем деп айтуыңыз керек», - деді Карл Джун, Пенсильвания университетіндегі Жасуша иммунотерапия орталығының және Паркер онкологиялық терапия институтының директоры. Т-клеткалары «уақыт өте келе дамиды және бұл жұмыс көрсеткендей, бейімделу және емдеуден кейін 10 жыл өткен соң рак клеткаларын өлтіру қабілеті бар».

Емделушіде де лейкоз жасушаларының ізі жоқ, ал Т жасушалары науқастарда қалады және рак клеткаларын өлтіру қабілетіне ие.

Дагқа лейкемия диагнозы 1996 жылы, 49 жасында қойылған. «Басында, - дейді ол, - емдеу нәтиже берді, бірақ 6 жасымда мен ремиссия болдым».

2010 жылы «менің сүйек кемігімдегі жасушалардың 50% қатерлі ісік болды және қатерлі ісік стандартты терапияға төзімді болды».

Міне, сол кезде Меленхорсттың командасы осы жаңа терапиямен пионерлік клиникалық сынаққа қатысуға ерікті болды және 2010 жылдың қыркүйегінде ол өзінің алғашқы Т-жасушалық инфузиясын алды.«Мен бұл менің соңғы мүмкіндігім деп ойладым».

Енді, 10 жылдан кейін Даг өзін емделді деп санады. «Бір жылдан кейін ол маған емнің нәтиже бергенін айтты. Ол менің қатерлі ісікпен күресте жеңгенімді бірден естіді. Мен бұл емге қол жеткізу мүмкіндігіне ие болдым және басқа адамдар да қол жеткізе алады деп үміттенемін ».

Бұл анықтаулар Ковид-19-да алынған РНҚ вакциналарымен салыстырылады. Олар кейбір аурулардың белгілерін өзгерту үшін зерттеулердің әлеуетін растайды

Дәл осы жылы, небәрі 9 айдан кейін, Даг та, басқа пациент те сол жылы толық ремиссияға қол жеткізді және қазір CAR-T жасушалары 10 жылдан астам бақылауда тұрақты түрде анықталатынын хабарлайды.

Ол менің қатерлі ісікпен күресте жеңгенімді бірден естіді

Басында Меленхорст: «Бізде күмән болды. Нәтижелерді тексеру үшін біз екі биопсия жасадық. Бірақ бұл шындық: ғылыми тұрғыдан емдеу туралы айтуға болады ».

Испанияда емдеу 2019 жылы таңдалған лейкозбен ауыратын науқастарда қолданыла бастады - емдеудің көпшілігіне жауап бермегендер - деп түсіндірді Кантабрия ауруханасының гематологы. Бірақ, ол түсіндіреді, «клиникалық сынақтардың кейбір деректері емдеуді қолдану уақытын алға жылжытып, қазіргі терапиямен біріктірілсе, нәтижелер жоғарырақ болатынын көрсетеді».

Даг ОлсонДаг Олсон – Пенн медицинасының несиесі

Бұл терапияның пионері болашақта қандай да бір жолмен «барлық қан ісіктері CAR-T-мен емделеді» деп санайды.

Осылайша, Наварра клиникасының және Клиникалық және трансляциялық медицинаның медициналық директоры Хесус Сан Мигель басқарған және The New England Journal of Medicine журналында жарияланған зерттеудің нәтижелері жақында жарияланды, бұл бұл емдеудің бірнеше бал ауруы бар науқастарда тиімді болды, екінші гематологиялық қатерлі ісік жиі кездеседі.

Бұл терапияның пионері болашақта қандай да бір жолмен барлық қан ісіктері CAR-T арқылы емделеді деп санайды.

Жаңа елдерде клиникалық сынақтарда 200-ден астам коммерциялық CAR-T пациенттері және ауруханаларда шығарылатын академиялық аты бар 50 пациенттер бар. «Соңғысының артықшылығы - олар арзанырақ», - дейді Янез.

Ендігі мәселе - бұл нәтижелерді қатты ісіктерге аудару, дейді маусым, өйткені қан ісігі ісіктердің тек 10% құрайды.

Тыңдау да қажет, деді Меленхорст, өйткені CAR-T терапиясы барлық пациенттер үшін жұмыс істемейді. «Ұзақ мерзімді бақылауда коммерциялық CAR-T үлкен жасушалы лимфомасы бар науқастардың 40% -ында жұмыс істейтіні анықталды. Пайдасыз жағдайлардың 60% бар, олар жауап бермейді немесе жанама әсерлерге байланысты », - деп түсіндірді Янес.

Бірақ бұл сарапшы мойындағандай, бұл CART-T бірінші нұсқасы. «Болашақта қанды да, қатты да басқа ісіктерге арналған CAR-T әртүрлі түрлері болады».

арқа сүрінетін блоктар

Бірақ CAR-T екі қатесі бар. Олардың бірі оның жоғары құны болып табылады, егер ауруханаға жатқызу және ICU-ға мәжбүрлеп жатқызу қосылса, бір пациентке шамамен 300.000 350.000 немесе XNUMX XNUMX еуроны құрайды.

Тағы бір маңыздысы, сіз оны кез келген ауруханаға қолдана алмайсыз. Осы себепті Денсаулық сақтау министрлігі Жетілдірілген терапияның ұлттық жоспарын жасады. Бүкіл ел бойынша аккредиттелген он бір аурухананың бесеуі Барселонада (Клиника, Сант Пау, Валл-д'Хеброн - екі бірлік, балалар мен ересектерге арналған-, Сант-Джоан де Деу), екеуі Мадридте (Грегорио Маранон және Ниньо Хесус) және Валенсия (La Fe және Clínico), біреуі Андалусияда (Севильдегі Вирген дель Росио) және Кастилья-и Леонда (Саламанка денсаулық сақтау кешені).

Бұл жоспар Испанияның солтүстігінде, Галисияда, Астурияда, Кантабрияда, Баск елінде немесе Наваррада емделушілер үшін кейбір теңсіздікті тудыруы мүмкін деп Янеске түсініктеме беріңіз, өйткені олар емделу үшін осы орталықтарға ие болуы керек.

Испандық гематология және гемотерапия қоғамының гематологы Испанияның осы аймақтарынан осы емді алу үшін сипаттамаларға сәйкес келетін пациенттер жасушаларын алу үшін анықтамалық орталықтарға баруы керек екенін және үш-төрт аптадан кейін бұл талап бойынша дәрі-дәрмекті өндіруге қажетті кезең, жасушалардың инфузиясын алу үшін жоғарыда аталған орталыққа оралыңыз. «Біз тек қадағалай аламыз».

Карл Джун үшін бұл ғылымның медицина тәжірибесін қалай өзгерте алатынының дәлелі. «Бұл анықтамалар Ковид-19-да алынған РНҚ вакциналарымен салыстырылады. Олар кейбір аурулардың белгілерін өзгерту үшін зерттеулердің әлеуетін растайды ».