CAR-T meðferð mun lækna sjúklinga með upplýsingum. Svona berskjaldaður er einn af frumkvöðlum þessarar meðferðar, Carl June, þegar hann vísar til meðferðarinnar sem hefur gjörbylt meðhöndlun þessa blóðsjúkdómakrabbameins og staðfesti langtímavirkni þess, 10 ár, í grein sem birtist í dag í »Nature ”. þar sem niðurstöðurnar eru kynntar á bak við fyrstu sjúklingana sem fengu meðferð í Bandaríkjunum.
CAR-T meðferð (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) er ekki lyf til að nota. Það er „lifandi“ lyf sem framleitt er af hverjum sjúklingi með sérstakri útfærslu: frumur ónæmiskerfisins (T eitilfrumur) sjúklingsins eru unnar út, erfðabreyttar til að gera þær fleiri
Öflugur og sértækur og sást að hann dreifist í sjúklinginn, útskýrði Lucrecia Yáñez San Segundo, blóðsjúkdómalæknir á Marqués de Valdecilla sjúkrahúsinu.
Doug Olson var einn af fyrstu tveimur sjúklingunum sem fengu þessa truflandi meðferð og í dag, 10 árum eftir meðferð, er hann talinn læknaður.
Greinin „Nature“ skráir eftirfylgni þessara tveggja fyrstu sjúklinga sem læknast af þessari nýstárlegu meðferð og sýnir svörun þessara langvarandi CAR-T frumna og gefur í fyrsta skipti upplýsingar um hversu lengi áhrifin geta varað. meðferðarinnar, þar sem ein af efasemdum við meðferðina var líf ígræddu T-frumnanna.
Í verkinu sem J. Joseph Melenhorst, frá háskólanum í Pennsylvaníu (Bandaríkjunum) samræmdi, er greint frá því að 10 árum síðar sé engin ummerki um hvítblæðisfrumur í hvorugum sjúklinganna tveggja og ennfremur, eins og Carl June bendir á, er T eftir. hjá sjúklingum og hafa getu til að drepa krabbameinsfrumur.
„Þegar þú talar um þessa meðferð verður þú að segja að þetta sé lifandi meðferð,“ sagði Carl June, forstöðumaður Center for Cellular Immunotherapies og Parker Institute for Cancer Therapy við háskólann í Pennsylvaníu. T-frumur „þróast með tímanum og, eins og þetta verk sýnir, aðlagast og hafa getu til að drepa krabbameinsfrumur 10 árum eftir meðferð.
Það er engin snefil af hvítblæðisfrumum í hvorugum sjúklingnum og T-frumurnar eru eftir í sjúklingunum og hafa getu til að drepa krabbameinsfrumur.
Doug greindist með hvítblæði árið 1996, þá 49 ára að aldri. "Í upphafi - segir hann - virkuðu meðferðirnar en þegar ég var 6 ára fékk ég sjúkdómshlé."
Árið 2010 „var 50% frumna í beinmerg mínum krabbamein og krabbameinið var orðið ónæmt fyrir hefðbundinni meðferð“.
Það var þegar teymi Melenhorst bauð sig fram til að taka þátt í brautryðjandi klínískri rannsókn með þessari nýju meðferð og í september 2010 fékk hann sitt fyrsta T-frumuinnrennsli. „Ég hélt að þetta væri síðasta tækifærið mitt.“
Nú, 10 árum síðar, taldi Doug sig læknaðan. „Ári síðar sagði hann mér að meðferðin virkaði. Hann frétti strax að ég hefði unnið baráttu mína við krabbamein. Ég hef notið þeirra forréttinda að fá aðgang að þessari meðferð og ég vona að aðrir geti það líka.“
Þessar ákvarðanir eru sambærilegar við það sem RNA bóluefni hafa fengið í Covid-19. Þeir staðfesta möguleika rannsókna til að breyta merki sumra sjúkdóma
Þetta sama ár, aðeins 9 mánuðum síðar, náðu bæði Doug og hinn sjúklingurinn algjörri sjúkdómshléi á því ári og segja nú að CAR-T frumur hafi verið varanlega greinanlegar í meira en 10 ára eftirfylgni.
Hann frétti strax að ég hefði unnið baráttu mína við krabbamein
Í fyrstu, bendir Melenhorst á, „við höfðum okkar efasemdir. Reyndar gerðum við tvær vefjasýni til að sannreyna niðurstöðurnar. En það var satt: frá vísindalegu sjónarmiði gætum við talað um lækningu“.
Á Spáni byrjaði að nota meðferðina árið 2019 hjá sjúklingum með valið hvítblæði - þá sem svöruðu ekki flestum meðferðum -, útskýrði blóðsjúkdómafræðingur á Cantabrian sjúkrahúsinu. En, skýrir hann, "sum gögnum úr klínískum rannsóknum benda til þess að árangurinn yrði meiri ef tími meðferðar var færður fram og sameinuð núverandi meðferðum."
Doug Olson - inneign Penn Medicine
Frumkvöðull þessarar meðferðar telur að í framtíðinni, á einn eða annan hátt, verði „öll blóðæxli meðhöndluð með CAR-T“.
Þannig voru nýlega birtar niðurstöður rannsóknar á vegum Jesús San Miguel, lækningaforstjóra Clínica Universidad de Navarra og Clinical and Translational Medicine of Universidad de Navarra, og birtar í The New England Journal of Medicine, sem sýna að þessi meðferð var árangursríkt hjá sjúklingum með marga hunangssjúkdóm, annað blóðfræðilegt krabbamein er tíðara.
Frumkvöðull þessarar meðferðar telur að í framtíðinni, á einn eða annan hátt, verði öll blóðæxli meðhöndluð með CAR-T
Í nýjum löndum eru meira en 200 viðskiptalegir CAR-T sjúklingar í klínískum rannsóknum og 50 með akademísk nöfn, sem eru framleiddir á sjúkrahúsum. „Kosturinn við hið síðarnefnda er að þeir eru ódýrari,“ segir Yañez.
Áskorunin núna er að þýða þessar niðurstöður yfir í fast æxli, segir June, vegna þess að blóðkrabbamein eru aðeins 10% æxla.
Hlustun er líka nauðsynleg, sagði Melenhorst, vegna þess að CAR-T meðferð virkar ekki fyrir alla sjúklinga. „Í langtíma eftirfylgni sást að CAR-Ts í atvinnuskyni virka hjá 40% sjúklinga með stórfrumueitilæxli. Það eru 60% tilvika sem gagnast ekki, annað hvort bregðast þau ekki við eða vegna aukaverkana, vegna þess að “Yáñez útskýrði.
En eins og þessi sérfræðingur viðurkennir, þá er þetta fyrsta útgáfan af CART-T. "Í framtíðinni verða mismunandi tegundir af CAR-T fyrir önnur æxli, bæði blóð og föst."
til baka ásteytingarsteinar
En CAR-T hefur tvær gildrur. Einn af þeim er hár kostnaður þess, sem er um 300.000 eða 350.000 evrur á hvern sjúkling, ef sjúkrahúsinnlögn og skylduinnlögn á gjörgæslu bætist við.
Annað, líka mikilvægt, er að þú getur ekki notað það á hvaða sjúkrahús sem er. Af þessum sökum hannaði heilbrigðisráðuneytið landsáætlun um háþróaða meðferð. Af ellefu viðurkenndum sjúkrahúsum um allt land eru fimm í Barcelona (Clinic, Sant Pau, Vall d'Hebron - tvær einingar, fyrir börn og fullorðna-, Sant Joan de Deu), tvö í Madríd (Gregorio Marañón og Niño Jesús) og Valencia (La Fe og Clínico), og einn í Andalúsíu (Virgen del Rocío í Sevilla) og Castilla y León (Salamanca Healthcare Complex).
Athugaðu Yañez að þessi áætlun gæti valdið misrétti hjá sjúklingum á norðurhluta Spánar, Galisíu, Asturias, Kantabríu, Baskalandi eða Navarra, þar sem þeir verða að þurfa að hafa þessar stöðvar til að fá meðferð.
Blóðsjúkdómalæknir spænska félagsins fyrir blóðmeinafræði og blóðmeðferð bendir á að sjúklingar frá þessum svæðum á Spáni sem uppfylla einkennin til að fá þessa meðferð þurfa að fara á viðmiðunarstöðvar til að láta draga úr frumum sínum og eftir þrjár eða fjórar vikur, sem er tíma sem þarf til að framleiða lyfið eftir beiðni, fara aftur á fyrrnefnda miðstöð til að fá innrennsli frumanna. „Við getum aðeins fylgt eftir.“
Fyrir Carl June er þetta sönnun þess hvernig vísindi geta breytt iðkun læknisfræðinnar. „Þessar ákvarðanir eru sambærilegar við það sem RNA bóluefni hafa fengið í Covid-19. Þeir staðfesta möguleika rannsókna til að breyta merki sumra sjúkdóma.
