La teràpia CAR-T curarà els pacients amb informació. Així de contundent és un dels pioners d'aquest tractament, Carl June, en referir-se al tractament que ha revolucionat el tractament d'aquest càncer hematològic i que va confirmar la seva eficàcia a llarg termini, 10 anys, en un article que es va publicar avui a Nature ” en què es presenten els resultats a esquena dels primers pacients tractats als EUA.
La teràpia CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) no és un medicament a l'ús. És un fàrmac 'viu' fabricat per cada malalt amb una elaboració particular: s'extreuen les cèl·lules del sistema immune (limfòcits T) del pacient, es modifiquen genètica perquè siguin més
Potent i selectiu i vist per infondre en el pacient, va explicar Lucrecia Yáñez San Segundo, hematòloga de l'Hospital Marqués de Valdecilla.
Doug Olson va ser un dels dos primers pacients que va rebre aquest tractament disruptiu i avui, 10 anys després del tractament, aquest considerat curat.
L'article de Nature documenta el seguiment d'aquests dos primers pacients que s'han curat amb aquest tractament innovador i mostra les respostes d'aquestes cèl·lules CAR-T de llarga durada i brinda, per primera vegada, informació sobre quant de temps poden durar els efectes del tractament, ja que un dels dubtes amb la teràpia era la vida de les cèl·lules T trasplantades.
El treball coordinat per J. Joseph Melenhorst, de la Universitat de Pennsilvània (EUA) detalla que, 10 anys després, no hi ha rastre de cèl·lules de leucèmia en cap dels dos pacients i, a més, com assenyala Carl June, les T segueixen estant en els pacients i tenen la capacitat de matar les cèl·lules canceroses.
"Quan es parla d'aquesta teràpia cal dir que és un tractament viu", va dir Carl June, director del Centre d'Immunoteràpies Cel·lulars i de l'Institut Parker per a la Teràpia del Càncer de la Universitat de Pennsilvània. Les cèl·lules T “evolucionen amb el temps i, com demostra aquest treball, s'adapten i tenen la capacitat de matar cèl·lules canceroses 10 anys després del tractament”.
No hi ha rastre de cèl·lules de leucèmia en cap dels dos pacients i les cèl·lules T segueixen estat en els pacients i tenen la capacitat de matar les cèl·lules canceroses
A Doug se li va diagnosticar leucèmia l'any 1996, amb 49 anys. “Al principi –explica els tractaments van funcionar però als 6 anys vaig tenir una remissió”.
El 2010 “el 50% de les cèl·lules de la meva medul·la òssia eren canceroses i el càncer s'havia tornat resistent a la teràpia estàndard”.
Va ser llavors quan l'equip de Melenhorst es va oferir a participar en un assaig clínic pioner amb aquesta nova teràpia i el setembre del 2010 va rebre la seva primera infusió de cèl·lules T. «Vaig pensar que era la meva última oportunitat».
Ara, 10 anys després, Doug es considerava guarit. “L'any em va dir que el tractament funcionava. De seguida va sentir que havia guanyat la meva batalla al càncer. He tingut el privilegi de poder accedir a aquest tractament i espero que altres persones ho puguin fer també”.
Aquestes determinacions són comparables al que han obtingut les vacunes de RNA al Covid-19. Confirmen el potencial de la investigació per canviar el signe d'algunes malalties
Aquest mateix any, tot just 9 mesos després, tant Doug com l'altre pacient van aconseguir una remissió completa aquest any i ara van informar que les cèl·lules CAR-T van ser detectables permanentment durant més de 10 anys de seguiment.
De seguida va sentir que havia guanyat la meva batalla al càncer
Al principi, apunta Melenhorst “teníem els nostres dubtes. De fet, vam fer dues biòpsies per verificar els resultats. Però era cert: des del punt de vista científic podíem parlar de curació”.
A Espanya el tractament es va començar a fer servir el 2019 en pacients amb leucèmia seleccionada -aquells que no responien a la majoria dels tractaments-, va explicar l'hematòloga de l'hospital càntabre. Però matisa, “algunes dades d'assaigs clínics suggereixen que els resultats serien més grans si s'avancés el moment d'aplicació del tractament i combinar-los amb les teràpies actuals”.
Doug Olson – crèdit Penn Medicine
El pioner d'aquesta teràpia creu que en el futur, d'una manera o altra, “tots els tumors de la sang seran tractats amb CAR-T”.
Així, recentment es van publicar els resultats d'un estudi dirigit per Jesús San Miguel, director mèdic de la Clínica Universitat de Navarra i de Medicina Clínica i Traslacional de la Universitat de Navarra, i publicats a The New England Journal of Medicine que van mostrar que aquest tractament era efectiu en pacients amb malaltia de la mel múltiple, el segon càncer hematològic és més freqüent.
El pioner d'aquesta teràpia creu que en el futur, d'una manera o altra, tots els tumors de la sang seran tractats amb CAR-T
En nous països hi ha més de 200 pacients amb CAR-T comercials als assaigs clínics i 50 amb els noms acadèmics, que es fabriquen als hospitals. "L'avantatge d'aquests darrers és que són més econòmics", assenyala Yañez.
El repte ara és traslladar aquests resultats als tumors sòlids, diu June, perquè els càncers de la sang només representen el 10% dels tumors.
També cal escoltar, va comentar Melenhorst, perquè la teràpia CAR-T no funciona en tots els pacients. “En seguiments a llarg termini es va veure que els CAR-T comercials funcionen al 40% dels pacients amb limfoma de cèl·lula gran. Hi ha un 60% de casos que no se'n beneficien, bé no responen o pels efectes secundaris perquè”, va detallar Yáñez.
Però com reconeix aquesta experta, estem davant de la primera versió del CART-T. “Hi haurà en el futur diferents tipus de CAR-T per a altres tumors, tant de la sang com de sòlids”.
esquena esculls
Però el CAR-T té dos esculls. Un és el seu alt cost, que ronda els 300.000 o 350.000 euros per pacient, si se suma l'hospitalització i l'ingrés obligatori a UCI.
Un altre, també important, és que no el pot aplicar a cap hospital. Per això, el Ministeri de Sanitat va dissenyar un Pla Nacional de Teràpies Avanços. Dels onze hospitals acreditats a tot el país, cinc estan Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d´Hebron -dues unitats, per a nens i adults-, Sant Joan de Deu), dos a Madrid (Gregorio Marañón i Nen Jesús) i València (La Fe i Clínic), i un a Andalusia (Virgen del Rocío a Sevilla) i Castella i Lleó (Complex Assistencial de Salamanca).
Comment Yañez que aquest pla pot plantar alguna desigualtat per als pacients del nord d'Espanya, Galícia, Astúries, Cantàbria, el País Basc o Navarra, ja que han de tenir que tenen que tenen aquests centres per rebre el tractament.
Assenyala l'hematòloga de la Societat Espanyola d'Hematologia i Hemoteràpia que els pacients d'aquestes zones d'Espanya que reuneixen les característiques per rebre aquest tractament s'han de traslladar als centres de referència perquè se li extreguin les cèl·lules i, a les tres o quatre setmanes que és el període que es necessita per fabricar el medicament a la carta, tornar à acudir a l'esmentat centre à rebre la infusió de les cèl·lules. “Nosaltres només en podem fer el seguiment”.
Per a Carl June, estem davant de l'evidència de com la ciència pot canviar la pràctica de la medicina. “Aquestes determinacions són comparables al que han obtingut les vacunes de RNA al Covid-19. Confirmen el potencial de la investigació per canviar el signe d'algunes malalties”.
