CAR-T-terapi kommer att bota patienter med information. En av pionjärerna inom denna behandling, Carl June, är så rak när han hänvisar till behandlingen som har revolutionerat behandlingen av denna hematologiska cancer och som bekräftade dess långsiktiga effekt, 10 år, i en artikel publicerad idag i »Nature ” i där resultaten bakom ryggen på de första patienterna som behandlades i USA presenteras.
CAR-T-behandling (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) är inte ett läkemedel att använda. Det är ett "levande" läkemedel som tillverkas av varje patient med ett speciellt preparat: cellerna i patientens immunsystem (T-lymfocyter) extraheras, genetiskt modifierade för att göra dem mer
Kraftfull och selektiv och ses infunderas i patienten, förklarade Lucrecia Yáñez San Segundo, en hematolog vid Marqués de Valdecilla Hospital.
Doug Olson var en av de två första patienterna som fick denna störande behandling och idag, 10 år efter behandlingen, anses han vara botad.
"Nature"-artikeln dokumenterar uppföljningen av dessa två första patienter som blivit botade med denna innovativa behandling och visar svaren från dessa långvariga CAR-T-celler och ger för första gången information om hur länge effekterna har kan pågå under behandlingen, eftersom ett av tvivelna med terapin var livet för de transplanterade T-cellerna.
Arbetet som koordinerats av J. Joseph Melenhorst, från University of Pennsylvania (USA) visar att det 10 år senare inte finns några spår av leukemiceller hos någon av de två patienterna och dessutom, som Carl June påpekar, T-et kvarstår. hos patienter och har förmågan att döda cancerceller.
"När du pratar om den här terapin måste du säga att det är en levande behandling", säger Carl June, chef för Center for Cellular Immunotherapy och Parker Institute for Cancer Therapy vid University of Pennsylvania. T-celler "utvecklas över tiden och, som detta arbete visar, anpassar sig och har förmågan att döda cancerceller 10 år efter behandling."
Det finns inga spår av leukemiceller hos någon av de två patienterna och T-cellerna finns fortfarande hos patienterna och har förmågan att döda cancerceller.
Doug diagnostiserades med leukemi 1996, vid 49 års ålder. "Först - berättar han - fungerade behandlingarna men vid 6 år hade jag en remission."
År 2010 "var 50 % av cellerna i min benmärg cancerösa, och cancern hade blivit resistent mot standardterapi."
Det var då som Melenhorsts team erbjöd sig att delta i en banbrytande klinisk prövning med denna nya terapi, och i september 2010 fick han sin första T-cellsinfusion: "Jag trodde att det var min sista chans."
Nu, 10 år senare, ansåg Doug sig vara botad. ”Ett år senare berättade han att behandlingen fungerade. Han hörde direkt att jag hade vunnit min kamp mot cancern. Jag har haft förmånen att få tillgång till den här behandlingen och jag hoppas att andra människor också kan det”.
Dessa bestämningar är jämförbara med vad RNA-vaccin har erhållit i Covid-19. De bekräftar forskningens potential att ändra tecken på vissa sjukdomar
Tidigare i år, bara 9 månader senare, uppnådde både Doug och den andra patienten en fullständig remission det året och rapporterar nu att CAR-T-celler var konsekvent detekterbara under mer än 10 års uppföljning.
Han hörde direkt att jag hade vunnit min kamp mot cancern.
Till en början, påpekar Melenhorst, "vi hade våra tvivel. Faktum är att vi gjorde två biopsier för att verifiera resultaten. Men det var sant: ur vetenskaplig synvinkel kunde vi prata om helande”.
I Spanien började behandlingen användas 2019 hos patienter med utvald leukemi -de som inte svarade på de flesta behandlingar-, förklarade hematologen från det kantabriska sjukhuset. Men, kvalificerar han, "vissa data från kliniska prövningar tyder på att resultaten skulle bli bättre om tidpunkten för applicering av behandlingen fördes fram och kombinerades med nuvarande terapier."
Doug Olson – kredit Penn Medicine
Pionjären inom denna terapi tror att i framtiden, på ett eller annat sätt, "kommer alla blodtumörer att behandlas med CAR-T."
Således publicerades nyligen resultaten av en studie som regisserades av Jesús San Miguel, medicinsk chef för University of Navarra Clinic och för Clinical and Translational Medicine vid University of Navarra, och publicerades i The New England Journal of Medicine, som visade att denna behandling var effektiv hos patienter med multipel honungssjukdom, den andra hematologiska cancern är vanligare.
Pionjären inom denna terapi tror att i framtiden, på ett eller annat sätt, kommer alla blodtumörer att behandlas med CAR-T
I nya länder finns mer än 200 kommersiella CAR-T-patienter i kliniska prövningar och 50 under akademiska namn, som tillverkas på sjukhus. "Fördelen med det senare är att de är billigare", säger Yañez.
Utmaningen nu är att översätta dessa resultat till solida tumörer, säger June, eftersom blodcancer bara står för 10 % av tumörerna.
Du måste också lyssna, sa Melenhorst, för CAR-T-terapi fungerar inte för alla patienter. ”Vid långtidsuppföljning såg man att kommersiell CAR-T fungerar på 40 % av patienterna med storcelligt lymfom. Det finns 60% av fallen som inte gynnas, antingen svarar de inte eller på grund av biverkningarna på grund av, "förklarade Yáñez.
Men som den här experten erkänner står vi inför den första versionen av CART-T. "I framtiden kommer det att finnas olika typer av CAR-T för andra tumörer, både blod och solid."
tillbaka fallgropar
Men CAR-T har två fallgropar. En av dem är dess höga kostnad, som är cirka 300.000 350.000 eller XNUMX XNUMX euro per patient, om sjukhusvistelse och obligatorisk inläggning på intensivvårdsavdelningen läggs till.
En annan, också viktig, är att du inte kan applicera den på något sjukhus. Av denna anledning utformade hälsoministeriet en nationell plan för avancerade terapier. Av de elva ackrediterade sjukhusen i hela landet finns fem i Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron -två enheter, för barn och vuxna-, Sant Joan de Deu), två i Madrid (Gregorio Marañón och Niño Jesús) och Valencia (La Fe och Clínico), och en i Andalusien (Virgen del Rocío i Sevilla) och Castilla y León (Salamanca Assistance Complex).
Kommentera Yañez att denna plan kan skapa en viss ojämlikhet för patienter i norra Spanien, Galicien, Asturien, Kantabrien, Baskien eller Navarra, eftersom de måste behöva ha dessa centra för att få behandling.
Hematologen från det spanska samfundet för hematologi och hemoterapi påpekar att patienter från dessa områden i Spanien som uppfyller egenskaperna för att få denna behandling måste gå till referenscenter så att cellerna extraheras och efter tre eller fyra veckor som är perioden som behövs för att tillverka läkemedlet till punkt och pricka, gå tillbaka till det tidigare nämnda centret för att ta emot infusionen av cellerna. — Vi kan bara följa upp.
För Carl June är detta ett bevis på hur vetenskapen kan förändra läkarpraktiken. "Dessa bestämningar är jämförbara med vad RNA-vaccin har erhållit i Covid-19. De bekräftar forskningens potential att ändra tecken på vissa sjukdomar."
