ສອງຄົນໄດ້ 10 ປີທີ່ບໍ່ມີ leukemia ຍ້ອນການປິ່ນປົວທີ່ປິ່ນປົວມະເຮັງ: CAR-T

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ຈະປິ່ນປົວຄົນເຈັບດ້ວຍຂໍ້ມູນ. ນີ້ແມ່ນວິທີທີ່ບໍ່ຊັດເຈນຫນຶ່ງໃນຜູ້ບຸກເບີກຂອງການປິ່ນປົວນີ້, Carl June, ແມ່ນໃນເວລາທີ່ກ່າວເຖິງການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ປະຕິວັດການປິ່ນປົວມະເຮັງ hematological ນີ້ແລະຢືນຢັນປະສິດທິພາບໃນໄລຍະຍາວຂອງຕົນ, 10 ປີ, ໃນບົດຄວາມຈັດພີມມາໃນມື້ນີ້ໃນ "ທໍາມະຊາດ ”. ໃນ​ນັ້ນ​ຜົນ​ໄດ້​ຮັບ​ໄດ້​ຖືກ​ນໍາ​ສະ​ເຫນີ​ຢູ່​ເບື້ອງ​ຫລັງ​ຂອງ​ຄົນ​ເຈັບ​ທໍາ​ອິດ​ທີ່​ໄດ້​ຮັບ​ການ​ປິ່ນ​ປົວ​ໃນ​ສະ​ຫະ​ລັດ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) ບໍ່ແມ່ນຢາທີ່ໃຊ້. ມັນເປັນຢາ 'ມີຊີວິດ' ທີ່ຜະລິດໂດຍຄົນເຈັບແຕ່ລະຄົນດ້ວຍຄວາມລະອຽດສະເພາະ: ຈຸລັງຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານ (T lymphocytes) ຂອງຄົນເຈັບໄດ້ຖືກສະກັດ, ດັດແປງພັນທຸກໍາເພື່ອເຮັດໃຫ້ພວກເຂົາຫຼາຍ.

ມີອໍານາດແລະການຄັດເລືອກແລະເຫັນໄດ້ວ່າ infuse ໃນຄົນເຈັບ, ອະທິບາຍ Lucrecia Yáñez San Segundo, hematologist ຢູ່ໂຮງຫມໍMarqués de Valdecilla.

Doug Olson ແມ່ນ ໜຶ່ງ ໃນຄົນເຈັບສອງຄົນ ທຳ ອິດທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວທີ່ລົບກວນນີ້ແລະໃນມື້ນີ້, 10 ປີຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ, ລາວໄດ້ຖືກພິຈາລະນາປິ່ນປົວ.

ບົດຄວາມ "ທໍາມະຊາດ" ບັນທຶກການຕິດຕາມຂອງຄົນເຈັບສອງຄົນທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວໂດຍການປິ່ນປົວແບບປະດິດສ້າງນີ້ແລະສະແດງໃຫ້ເຫັນການຕອບສະຫນອງຂອງຈຸລັງ CAR-T ທີ່ທົນທານຕໍ່ເວລາດົນນານເຫຼົ່ານີ້ແລະໃຫ້ຂໍ້ມູນສໍາລັບຄັ້ງທໍາອິດວ່າຜົນກະທົບສາມາດຢູ່ໄດ້ດົນປານໃດ. ຂອງການປິ່ນປົວ, ເນື່ອງຈາກວ່າຫນຶ່ງໃນຄວາມສົງໃສກັບການປິ່ນປົວແມ່ນຊີວິດຂອງຈຸລັງ T transplanted.

ວຽກງານປະສານງານໂດຍ J. Joseph Melenhorst, ຈາກມະຫາວິທະຍາໄລ Pennsylvania (USA) ລາຍລະອຽດວ່າ, 10 ປີຕໍ່ມາ, ບໍ່ມີຮ່ອງຮອຍຂອງຈຸລັງ leukemia ໃນຄົນເຈັບທັງສອງຄົນແລະນອກຈາກນັ້ນ, ດັ່ງທີ່ Carl June ຊີ້ໃຫ້ເຫັນ, T ຍັງຄົງຢູ່. ໃນຄົນເຈັບແລະມີຄວາມສາມາດຂ້າຈຸລັງມະເຮັງ.

"ໃນເວລາທີ່ທ່ານເວົ້າກ່ຽວກັບການປິ່ນປົວນີ້, ທ່ານຕ້ອງເວົ້າວ່າມັນເປັນການປິ່ນປົວທີ່ມີຊີວິດຊີວາ", Carl June, ຜູ້ອໍານວຍການສູນການປິ່ນປົວພູມຕ້ານທານຂອງເຊນລູລາແລະ Parker Institute for Cancer Therapy ຢູ່ມະຫາວິທະຍາໄລ Pennsylvania ກ່າວ. ຈຸລັງ T "ພັດທະນາໃນໄລຍະເວລາແລະ, ຍ້ອນວ່າວຽກງານນີ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນ, ປັບຕົວແລະມີຄວາມສາມາດໃນການຂ້າຈຸລັງມະເຮັງ 10 ປີຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ."

ບໍ່ມີຮ່ອງຮອຍຂອງຈຸລັງ leukemia ໃນຄົນເຈັບທັງສອງແລະຈຸລັງ T ຍັງຄົງຢູ່ໃນຄົນເຈັບແລະມີຄວາມສາມາດຂ້າຈຸລັງມະເຮັງ.

Doug ໄດ້ຖືກກວດພົບວ່າເປັນໂຣກ leukemia ໃນປີ 1996, ໃນອາຍຸ 49 ປີ. "ໃນຕອນເລີ່ມຕົ້ນ - ລາວເວົ້າວ່າ - ການປິ່ນປົວໄດ້ເຮັດວຽກແຕ່ 6 ປີຂ້ອຍໄດ້ຮັບການໃຫ້ອະໄພ."

ໃນປີ 2010 "50% ຂອງຈຸລັງໃນກະດູກຂອງຂ້ອຍແມ່ນເປັນມະເຮັງແລະມະເຮັງໄດ້ທົນທານຕໍ່ການປິ່ນປົວມາດຕະຖານ."

ນັ້ນແມ່ນເວລາທີ່ທີມງານຂອງ Melenhorst ໄດ້ອາສາສະຫມັກເຂົ້າຮ່ວມໃນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍບຸກເບີກທີ່ມີການປິ່ນປົວດ້ວຍໃຫມ່ນີ້, ແລະໃນເດືອນກັນຍາ 2010 ລາວໄດ້ຮັບການສັກຢາ T-cell ຄັ້ງທໍາອິດຂອງລາວ. "ຂ້ອຍຄິດວ່າມັນເປັນໂອກາດສຸດທ້າຍຂອງຂ້ອຍ."

ໃນປັດຈຸບັນ, 10 ປີຕໍ່ມາ, Doug ຄິດວ່າຕົນເອງໄດ້ປິ່ນປົວ. "ປີຕໍ່ມາລາວບອກຂ້ອຍວ່າການປິ່ນປົວໄດ້ຜົນ. ລາວໄດ້ຍິນທັນທີວ່າຂ້ອຍໄດ້ຊະນະການສູ້ຮົບຂອງຂ້ອຍກັບມະເຮັງ. ຂ້ອຍໄດ້ຮັບສິດທິພິເສດທີ່ຈະສາມາດເຂົ້າເຖິງການປິ່ນປົວນີ້ແລະຂ້ອຍຫວັງວ່າຄົນອື່ນສາມາດເຮັດໄດ້ຄືກັນ.”

ການກໍານົດເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນທຽບໄດ້ກັບສິ່ງທີ່ວັກຊີນ RNA ໄດ້ຮັບໃນ Covid-19. ພວກເຂົາເຈົ້າຢືນຢັນທ່າແຮງຂອງການຄົ້ນຄວ້າເພື່ອປ່ຽນອາການຂອງບາງພະຍາດ

ໃນປີດຽວກັນນີ້, ພຽງແຕ່ 9 ເດືອນຕໍ່ມາ, ທັງ Doug ແລະຄົນເຈັບອີກຄົນຫນຶ່ງໄດ້ບັນລຸການກໍາຈັດຢ່າງສົມບູນໃນປີນັ້ນແລະໃນປັດຈຸບັນລາຍງານວ່າຈຸລັງ CAR-T ສາມາດກວດພົບຢ່າງຖາວອນສໍາລັບການຕິດຕາມຫຼາຍກວ່າ 10 ປີ.

ລາວໄດ້ຍິນທັນທີວ່າຂ້ອຍໄດ້ຊະນະການສູ້ຮົບຂອງຂ້ອຍກັບມະເຮັງ

ທໍາອິດ, Melenhorst ຊີ້ໃຫ້ເຫັນ, "ພວກເຮົາມີຄວາມສົງໃສຂອງພວກເຮົາ. ໃນ​ຄວາມ​ເປັນ​ຈິງ, ພວກ​ເຮົາ​ໄດ້ biopsies ສອງ​ຄັ້ງ​ເພື່ອ​ກວດ​ສອບ​ຜົນ​ໄດ້​ຮັບ. ແຕ່ມັນເປັນຄວາມຈິງ: ຈາກທັດສະນະທາງວິທະຍາສາດພວກເຮົາສາມາດເວົ້າກ່ຽວກັບການປິ່ນປົວ.”

ໃນປະເທດສະເປນ, ການປິ່ນປົວໄດ້ເລີ່ມຕົ້ນຖືກນໍາໃຊ້ໃນປີ 2019 ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ leukemia ທີ່ເລືອກ - ຜູ້ທີ່ບໍ່ຕອບສະຫນອງຕໍ່ການປິ່ນປົວສ່ວນໃຫຍ່ -, ຜູ້ຊ່ຽວຊານດ້ານ hematologist ຢູ່ໂຮງຫມໍ Cantabrian ໄດ້ອະທິບາຍ. ແຕ່, ລາວຊີ້ແຈງວ່າ, "ບາງຂໍ້ມູນຈາກການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກຊີ້ໃຫ້ເຫັນວ່າຜົນໄດ້ຮັບຈະຫຼາຍກວ່າເກົ່າຖ້າເວລາຂອງການນໍາໃຊ້ການປິ່ນປົວໄດ້ຖືກນໍາມາແລະປະສົມປະສານກັບການປິ່ນປົວໃນປະຈຸບັນ."

doug olsonDoug Olson – ສິນເຊື່ອ Penn Medicine

ຜູ້ບຸກເບີກຂອງການປິ່ນປົວນີ້ເຊື່ອວ່າໃນອະນາຄົດ, ໃນທາງໃດກໍ່ຕາມ, "ເນື້ອງອກໃນເລືອດທັງຫມົດຈະຖືກປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T".

ດັ່ງນັ້ນ, ຜົນໄດ້ຮັບຂອງການສຶກສາຊີ້ນໍາໂດຍ Jesús San Miguel, ຜູ້ອໍານວຍການທາງການແພດຂອງ Clínica Universidad de Navarra ແລະຂອງ Clinical and Translational Medicine of the Universidad de Navarra, ແລະຈັດພີມມາຢູ່ໃນ New England Journal of Medicine ໄດ້ຖືກຈັດພີມມາບໍ່ດົນມານີ້, ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າການປິ່ນປົວນີ້. ມີປະສິດທິພາບໃນຄົນເຈັບທີ່ມີພະຍາດ້ໍາເຜີ້ງຫຼາຍ, ມະເຮັງ hematological ທີສອງແມ່ນເລື້ອຍໆ.

ຜູ້ບຸກເບີກຂອງການປິ່ນປົວນີ້ເຊື່ອວ່າໃນອະນາຄົດ, ໃນທາງຫນຶ່ງຫຼືອື່ນ, ເນື້ອງອກໃນເລືອດທັງຫມົດຈະຖືກປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T.

ໃນປະເທດໃຫມ່ມີຄົນເຈັບ CAR-T ການຄ້າຫຼາຍກວ່າ 200 ຄົນໃນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍແລະ 50 ທີ່ມີຊື່ທາງວິຊາການ, ເຊິ່ງຜະລິດຢູ່ໃນໂຮງຫມໍ. "ຂໍ້ໄດ້ປຽບຂອງອັນສຸດທ້າຍແມ່ນວ່າພວກເຂົາມີລາຄາຖືກກວ່າ," Yañezເວົ້າວ່າ.

ສິ່ງທ້າທາຍໃນປັດຈຸບັນແມ່ນການແປຜົນໄດ້ຮັບເຫຼົ່ານີ້ເປັນເນື້ອງອກແຂງ, ເດືອນມິຖຸນາເວົ້າວ່າ, ເນື່ອງຈາກວ່າມະເຮັງໃນເລືອດເປັນຕົວແທນພຽງແຕ່ 10% ຂອງ tumors.

ການຟັງຍັງມີຄວາມຈໍາເປັນ, Melenhorst ເວົ້າວ່າ, ເພາະວ່າການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ບໍ່ໄດ້ຜົນສໍາລັບຄົນເຈັບທຸກຄົນ. "ໃນການຕິດຕາມໄລຍະຍາວ, ມັນເຫັນວ່າ CAR-Ts ການຄ້າເຮັດວຽກຢູ່ໃນ 40% ຂອງຄົນເຈັບທີ່ມີ lymphoma ຈຸລັງຂະຫນາດໃຫຍ່. ມີ 60% ຂອງກໍລະນີທີ່ບໍ່ມີຜົນປະໂຫຍດ, ບໍ່ວ່າຈະບໍ່ຕອບສະຫນອງຫຼືຍ້ອນຜົນກະທົບຂ້າງຄຽງ, ເພາະວ່າ "Yáñezອະທິບາຍ.

ແຕ່ຍ້ອນວ່າຜູ້ຊ່ຽວຊານນີ້ຍອມຮັບ, ນີ້ແມ່ນສະບັບທໍາອິດຂອງ CART-T. "ໃນອະນາຄົດ, ຈະມີປະເພດຕ່າງໆຂອງ CAR-T ສໍາລັບເນື້ອງອກອື່ນໆ, ທັງເລືອດແລະແຂງ."

ສະດຸດກັບຄືນ

ແຕ່ CAR-T ມີສອງຂຸມ. ຫນຶ່ງໃນນັ້ນແມ່ນຄ່າໃຊ້ຈ່າຍທີ່ສູງຂອງມັນ, ເຊິ່ງແມ່ນປະມານ 300.000 ຫຼື 350.000 ເອີໂຣຕໍ່ຄົນເຈັບ, ຖ້າການເຂົ້າໂຮງຫມໍແລະການບັງຄັບໃຫ້ເຂົ້າຫ້ອງ ICU.

ອີກປະການຫນຶ່ງ, ທີ່ສໍາຄັນ, ແມ່ນວ່າທ່ານບໍ່ສາມາດນໍາໃຊ້ມັນກັບໂຮງຫມໍໃດ. ດ້ວຍເຫດຜົນນີ້, ກະຊວງສາທາລະນະສຸກໄດ້ອອກແບບແຜນການແຫ່ງຊາດສໍາລັບການປິ່ນປົວແບບພິເສດ. ໃນ XNUMX ໂຮງພະຍາບານທີ່ໄດ້ຮັບການຮັບຮອງໃນທົ່ວປະເທດ, ມີຫ້າແຫ່ງຢູ່ໃນບາເຊໂລນາ (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron - ສອງຫນ່ວຍ, ສໍາລັບເດັກນ້ອຍແລະຜູ້ໃຫຍ່ -, Sant Joan de Deu), ສອງແຫ່ງໃນ Madrid (Gregorio Marañónແລະ Niño Jesús) ແລະ. Valencia (La Fe ແລະ Clínico), ແລະຫນຶ່ງໃນ Andalusia (Virgen del Rocío in Seville) ແລະ Castilla y León (Salamanca Healthcare Complex).

ຄໍາຄິດຄໍາເຫັນ Yañez ວ່າແຜນການນີ້ອາດຈະປູກຄວາມບໍ່ສະເຫມີພາບບາງຢ່າງສໍາລັບຄົນເຈັບໃນພາກເຫນືອຂອງສະເປນ, Galicia, Asturias, Cantabria, ປະເທດ Basque ຫຼື Navarra, ເນື່ອງຈາກວ່າພວກເຂົາຕ້ອງມີການມີສູນເຫຼົ່ານີ້ເພື່ອຮັບການປິ່ນປົວ.

ຜູ້ຊ່ຽວຊານດ້ານ hematologist ຂອງສະມາຄົມ hematology ແລະ hemotherapy ສະເປນຊີ້ໃຫ້ເຫັນວ່າຄົນເຈັບຈາກເຂດເຫຼົ່ານີ້ຂອງປະເທດສະເປນທີ່ຕອບສະຫນອງຄຸນລັກສະນະທີ່ຈະໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວນີ້ຕ້ອງໄປຫາສູນອ້າງອີງເພື່ອໃຫ້ຈຸລັງຂອງພວກເຂົາຖືກສະກັດອອກແລະ, ຫຼັງຈາກສາມຫຼືສີ່ອາທິດ, ເຊິ່ງແມ່ນ. ໄລຍະເວລາທີ່ຈໍາເປັນເພື່ອຜະລິດຢາຕາມຄວາມຕ້ອງການ, ກັບຄືນໄປຫາສູນທີ່ໄດ້ກ່າວມາເພື່ອຮັບນ້ໍາຕົ້ມຂອງຈຸລັງ. "ພວກເຮົາພຽງແຕ່ສາມາດຕິດຕາມໄດ້."

ສໍາລັບ Carl June, ນີ້ແມ່ນຫຼັກຖານຂອງວິທີການວິທະຍາສາດສາມາດປ່ຽນແປງການປະຕິບັດຢາ. "ການກໍານົດເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນສາມາດປຽບທຽບກັບສິ່ງທີ່ວັກຊີນ RNA ໄດ້ຮັບໃນ Covid-19. ພວກເຂົາຢືນຢັນທ່າແຮງຂອງການຄົ້ນຄວ້າເພື່ອປ່ຽນອາການຂອງບາງພະຍາດ.”