CAR-T թերապիան հիվանդներին կբուժի տեղեկատվությունով: Այս բուժման ռահվիրաներից մեկը՝ Կարլ Ջունը, այնքան կոպիտ է, երբ անդրադառնում է այն բուժմանը, որը հեղափոխություն է կատարել այս արյունաբանական քաղցկեղի բուժման մեջ և որը հաստատել է դրա երկարաժամկետ արդյունավետությունը՝ 10 տարի, այսօր «Nature» ամսագրում հրապարակված հոդվածում։ որոնց արդյունքները ներկայացված են ԱՄՆ-ում բուժված առաջին հիվանդների թիկունքում:
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) թերապիան օգտագործելու դեղամիջոց չէ: Դա «կենդանի» դեղամիջոց է, որն արտադրվում է յուրաքանչյուր հիվանդի կողմից՝ հատուկ պատրաստուկով. հիվանդի իմունային համակարգի բջիջները (T լիմֆոցիտներ) արդյունահանվում են, գենետիկորեն ձևափոխվում՝ դրանք ավելի մեծացնելու համար։
Հզոր և ընտրովի և տեսանելի է, որ այն ներարկվում է հիվանդի մեջ, բացատրեց Լուկրեսիա Յանյես Սան Սեգունդոն, Marqués de Valdecilla հիվանդանոցի արյունաբան:
Դագ Օլսոնը առաջին երկու հիվանդներից մեկն էր, ով ստացավ այս խանգարող բուժումը, և այսօր, բուժումից 10 տարի անց, նա համարվում է բուժված:
«Nature» հոդվածը փաստում է այս նորարարական բուժման միջոցով բուժված այս առաջին երկու հիվանդների հետամուտությունը և ցույց է տալիս այս երկարատև CAR-T բջիջների արձագանքները և առաջին անգամ տրամադրում է տեղեկատվություն այն մասին, թե որքան երկար են ազդեցությունները: կարող է տևել բուժումը, քանի որ թերապիայի հետ կապված կասկածներից մեկը փոխպատվաստված T բջիջների կյանքն էր:
Փենսիլվանիայի համալսարանից (ԱՄՆ) Ջոզեֆ Մելենհորստի կողմից համակարգված աշխատանքը մանրամասնում է, որ 10 տարի անց երկու հիվանդներից և ոչ մեկում լեյկեմիայի բջիջների հետք չկա, և ավելին, ինչպես նշում է Կարլ Ջունը, T-ը մնում է: հիվանդների մոտ և ունի քաղցկեղի բջիջները սպանելու ունակություն:
«Երբ խոսում եք այս թերապիայի մասին, պետք է ասեք, որ դա կենդանի բուժում է», - ասում է Փենսիլվանիայի համալսարանի Բջջային իմունոթերապիայի կենտրոնի և Քաղցկեղի թերապիայի Պարկերի ինստիտուտի տնօրեն Կարլ Ջունը: T բջիջները «զարգանում են ժամանակի ընթացքում և, ինչպես ցույց է տալիս այս աշխատանքը, հարմարվում են և կարող են սպանել քաղցկեղի բջիջները բուժումից 10 տարի անց»:
Երկու հիվանդներից և ոչ մեկում լեյկեմիայի բջիջների հետք չկա, և T բջիջները դեռ հիվանդների մեջ են և ունեն քաղցկեղի բջիջները սպանելու հատկություն:
Դուգի մոտ լեյկոզ է ախտորոշվել 1996 թվականին՝ 49 տարեկանում։ «Սկզբում,- պատմում է նա,- բուժումներն արդյունք տվեցին, բայց 6 տարեկանում թողություն ունեցա»:
2010 թվականին «Իմ ոսկրածուծի բջիջների 50%-ը քաղցկեղային էր, և քաղցկեղը կայուն էր դարձել ստանդարտ թերապիայի նկատմամբ»:
Հենց այդ ժամանակ էր, որ Մելենհորստի թիմը առաջարկեց մասնակցել այս նոր թերապիայի պիոներական կլինիկական փորձարկմանը, և 2010 թվականի սեպտեմբերին նա ստացավ իր առաջին T-բջիջների ներարկումը.«Ես կարծում էի, որ դա իմ վերջին հնարավորությունն է»:
Այժմ՝ 10 տարի անց, Դագն իրեն համարում էր բուժված։ «Մեկ տարի անց նա ինձ ասաց, որ բուժումն արդյունավետ է: Նա անմիջապես լսեց, որ ես հաղթել եմ քաղցկեղի դեմ պայքարում։ Ես արտոնություն եմ ունեցել, որ կարող եմ օգտվել այս բուժումից, և հուսով եմ, որ այլ մարդիկ նույնպես կարող են»:
Այս որոշումները համեմատելի են այն բանի հետ, ինչ ՌՆԹ պատվաստանյութերը ստացել են Covid-19-ում: Նրանք հաստատում են որոշ հիվանդությունների նշանը փոխելու հետազոտության ներուժը
Այս տարվա սկզբին, ընդամենը 9 ամիս անց, և՛ Դագը, և՛ մյուս հիվանդը հասան ամբողջական թողության այդ տարում և այժմ հայտնում են, որ CAR-T բջիջները հետևողականորեն հայտնաբերվել են ավելի քան 10 տարվա հետևողականության ընթացքում:
Նա անմիջապես լսեց, որ ես հաղթել եմ քաղցկեղի դեմ պայքարում։
Սկզբում, Մելենհորստը նշում է, «մենք ունեինք մեր կասկածները։ Փաստորեն, մենք երկու բիոպսիա արեցինք արդյունքները ստուգելու համար: Բայց դա ճիշտ էր. գիտական տեսանկյունից կարելի էր խոսել բուժման մասին»:
Իսպանիայում բուժումը սկսել է կիրառվել 2019 թվականին ընտրված լեյկոզով հիվանդների մոտ, ովքեր չեն արձագանքել բուժման մեծամասնությանը, բացատրել է Կանտաբրիայի հիվանդանոցի արյունաբանը։ Բայց, նա որակավորում է, «կլինիկական փորձարկումների որոշ տվյալներ հուշում են, որ արդյունքներն ավելի մեծ կլինեն, եթե բուժման կիրառման ժամանակը առաջ քաշվեր և համակցվեր ներկայիս թերապիաների հետ»:
Դագ Օլսոն – վարկ Penn Medicine
Այս թերապիայի առաջամարտիկը կարծում է, որ ապագայում, այսպես թե այնպես, «արյան բոլոր ուռուցքները կբուժվեն CAR-T-ով»։
Այսպիսով, Նավարայի համալսարանի կլինիկայի և Նավարայի համալսարանի կլինիկական և թարգմանական բժշկության բժշկական տնօրեն Հեսուս Սան Միգելի ղեկավարած հետազոտության արդյունքները վերջերս հրապարակվեցին և հրապարակվեցին The New England Journal of Medicine-ում, որը ցույց տվեց, որ. Այս բուժումը արդյունավետ է եղել բազմաթիվ մեղրի հիվանդությամբ հիվանդների մոտ, երկրորդ արյունաբանական քաղցկեղն ավելի հաճախ է հանդիպում:
Այս թերապիայի առաջամարտիկը կարծում է, որ ապագայում, այսպես թե այնպես, արյան բոլոր ուռուցքները կբուժվեն CAR-T-ով։
Նոր երկրներում ավելի քան 200 կոմերցիոն CAR-T հիվանդներ են գտնվում կլինիկական փորձարկումներում, իսկ 50-ը՝ ակադեմիական անուններով, որոնք արտադրվում են հիվանդանոցներում: «Վերջիններիս առավելությունն այն է, որ դրանք ավելի էժան են»,- ասում է Յանյեսը։
Այժմ խնդիրն այս արդյունքները պինդ ուռուցքների վերածելն է, ասում է Հունիսը, քանի որ արյան քաղցկեղը կազմում է ուռուցքների միայն 10%-ը:
Դուք նույնպես պետք է լսեք, ասաց Մելենհորստը, քանի որ CAR-T թերապիան չի աշխատում բոլոր հիվանդների համար: «Երկարատև հսկողության ընթացքում նկատվեց, որ կոմերցիոն CAR-T-ն աշխատում է խոշոր բջջային լիմֆոմայով հիվանդների 40%-ի մոտ: Կան դեպքերի 60 տոկոսը, որոնք օգուտ չեն տալիս, կա՛մ չեն արձագանքում, կա՛մ կողմնակի էֆեկտների պատճառով»,- պարզաբանել է Յանյեսը։
Բայց ինչպես այս փորձագետն է ընդունում, մենք կանգնած ենք CART-T-ի առաջին տարբերակի հետ: «Ապագայում CAR-T-ի տարբեր տեսակներ կլինեն այլ ուռուցքների համար՝ և՛ արյան, և՛ պինդ»:
մեջքի որոգայթներ
Բայց CAR-T-ն ունի երկու որոգայթ. Դրանցից մեկը դրա բարձր արժեքն է, որը կազմում է մոտ 300.000 կամ 350.000 եվրո մեկ հիվանդի համար, եթե ավելացվի հոսպիտալացումը և պարտադիր ընդունվելը ICU։
Մեկ այլ, նույնպես կարևոր է, որ դուք չեք կարող այն կիրառել որևէ հիվանդանոցում: Այդ իսկ պատճառով Առողջապահության նախարարությունը մշակել է առաջադեմ թերապիայի ազգային պլան: Երկրի ամբողջ տարածքում հավատարմագրված տասնմեկ հիվանդանոցներից հինգը գտնվում են Բարսելոնայում (Կլինիկա, Սան Պաու, Վալ դ'Հեբրոն՝ երկու միավոր, երեխաների և մեծահասակների համար, Սանտ Ժոան դե Դեու), երկուսը Մադրիդում (Գրեգորիո Մարանյոն և Նինո Ժեզուս) և Վալենսիա (Լա Ֆե և Կլինիկո), և մեկը Անդալուսիայում (Վիրգեն դել Ռոսիո Սևիլիայում) և Կաստիլիա և Լեոն (Սալամանկայի օգնության համալիր):
Մեկնաբանեք Յանեսին, որ այս ծրագիրը կարող է որոշակի անհավասարություն ստեղծել Իսպանիայի հյուսիսում, Գալիցիայի, Աստուրիայի, Կանտաբրիայի, Բասկերի Երկրի կամ Նավարայի հիվանդների համար, քանի որ բուժում ստանալու համար նրանք պետք է ունենան այդ կենտրոնները:
Արյունաբանության և հեմատոթերապիայի իսպանական միության արյունաբանը նշում է, որ Իսպանիայի այս շրջաններից հիվանդները, ովքեր համապատասխանում են այս բուժում ստանալու բնութագրերին, պետք է գնան ռեֆերենս կենտրոններ, որպեսզի բջիջները արդյունահանվեն, և երեք-չորս շաբաթ հետո, որն է այդ ժամանակահատվածը: որը անհրաժեշտ է դեղորայքի պատրաստման համար, վերադարձեք վերոհիշյալ կենտրոն՝ բջիջների ինֆուզիոն ստանալու համար: «Մենք կարող ենք միայն հետևել».
Կարլ Ջունի համար սա վկայում է այն մասին, թե ինչպես գիտությունը կարող է փոխել բժշկության պրակտիկան: «Այս որոշումները համեմատելի են այն բանի հետ, ինչ ՌՆԹ պատվաստանյութերը ստացել են Covid-19-ում։ Նրանք հաստատում են որոշ հիվանդությունների նշանը փոխելու հետազոտության ներուժը»։
