A terapia CAR-T curará aos pacientes con información. Así de contundente é un dos pioneiros deste tratamento, Carl June, ao referirse ao tratamento que revolucionou o tratamento deste cancro hematolóxico e confirmou a súa eficacia a longo prazo, 10 anos, nun artigo publicado hoxe en «Natureza». na que se presentan os resultados ás costas dos primeiros pacientes tratados en EE.
A terapia CAR-T (célula T do receptor de antíxenos quiméricos) non é un medicamento para usar. Trátase dun fármaco 'vivo' fabricado por cada paciente cunha elaboración particular: extráense as células do sistema inmunitario (linfocitos T) do paciente, modificadas xeneticamente para facelas máis
Potente e selectiva e visto para infundir no paciente, explicou Lucrecia Yáñez San Segundo, hematóloga do Hospital Marqués de Valdecilla.
Doug Olson foi un dos dous primeiros pacientes en recibir este tratamento perturbador e hoxe, 10 anos despois do tratamento, considérase curado.
O artigo "Natureza" documenta o seguimento destes dous primeiros pacientes curados con este innovador tratamento e mostra as respostas destas células CAR-T de longa duración e proporciona, por primeira vez, información sobre canto poden durar os efectos. do tratamento, xa que unha das dúbidas coa terapia era a vida das células T transplantadas.
O traballo coordinado por J. Joseph Melenhorst, da Universidade de Pensilvania (EE.UU.) detalla que, 10 anos despois, non hai rastro de células leucémicas en ningún dos dous pacientes e, ademais, como sinala Carl June, as T permanecen. en pacientes e teñen a capacidade de matar as células cancerosas.
"Cando falas desta terapia, tes que dicir que é un tratamento vivo", dixo Carl June, director do Centro de Inmunoterapia Celular e do Instituto Parker de Terapia do Cancro da Universidade de Pensilvania. As células T "evolucionan co paso do tempo e, como mostra este traballo, adáptanse e teñen a capacidade de matar as células cancerosas 10 anos despois do tratamento".
Non hai rastro de células de leucemia en ningún dos pacientes e as células T permanecen nos pacientes e teñen a capacidade de matar as células cancerosas.
Doug foi diagnosticado con leucemia en 1996, aos 49 anos. "Ao principio -di- os tratamentos funcionaron pero aos 6 anos tiven remisión".
En 2010 "o 50% das células da miña medula ósea eran canceríxenas e o cancro fíxose resistente á terapia estándar".
Foi entón cando o equipo de Melenhorst presentouse como voluntario para participar nun ensaio clínico pioneiro con esta nova terapia, e en setembro de 2010 recibiu a súa primeira infusión de células T. "Pensei que era a miña última oportunidade".
Agora, 10 anos despois, Doug considerábase curado. «Un ano despois díxome que o tratamento funcionaba. El escoitou de inmediato que gañara a miña batalla contra o cancro. Tiven o privilexio de poder acceder a este tratamento e espero que outras persoas tamén poidan".
Estas determinacións son comparables ás que obtiveron as vacinas de ARN en Covid-19. Confirman o potencial da investigación para cambiar o signo dalgunhas enfermidades
Este mesmo ano, só 9 meses despois, tanto Doug como o outro paciente lograron unha remisión completa nese ano e agora informan de que as células CAR-T foron permanentemente detectables durante máis de 10 anos de seguimento.
El escoitou de inmediato que gañara a miña batalla contra o cancro
Nun primeiro momento, sinala Melenhorst, “tivemos as nosas dúbidas. De feito, fixemos dúas biopsias para verificar os resultados. Pero era certo: dende o punto de vista científico poderiamos falar de curación”.
En España, o tratamento comezou a utilizarse en 2019 en pacientes con leucemia seleccionada -os que non responderon á maioría dos tratamentos-, explicou o hematólogo do hospital cántabro. Pero, aclara, "algúns datos dos ensaios clínicos apuntan a que os resultados serían maiores se se adiantase o tempo de aplicación do tratamento e se combinase coas terapias actuais".
Doug Olson - crédito Penn Medicine
O pioneiro desta terapia cre que no futuro, dun xeito ou doutro, "todos os tumores sanguíneos serán tratados con CAR-T".
Así, publicáronse recentemente os resultados dun estudo dirixido por Jesús San Miguel, director médico da Clínica Universidade de Navarra e de Clinical and Translational Medicine da Universidade de Navarra, e publicado en The New England Journal of Medicine, que demostra que este tratamento foi eficaz en pacientes con enfermidade múltiple do mel, o segundo cancro hematolóxico é máis frecuente.
O pioneiro desta terapia cre que no futuro, dun xeito ou doutro, todos os tumores sanguíneos serán tratados con CAR-T
En novos países hai máis de 200 pacientes con CAR-T comerciais en ensaios clínicos e 50 con nome académico, que se fabrican en hospitais. “A vantaxe destes últimos é que son máis baratos”, sinala Yañez.
O reto agora é traducir estes resultados a tumores sólidos, di June, porque os cancros de sangue representan só o 10% dos tumores.
Tamén é necesario escoitar, dixo Melenhorst, porque a terapia CAR-T non funciona para todos os pacientes. "No seguimento a longo prazo, observouse que os CAR-T comerciais funcionan no 40% dos pacientes con linfoma de células grandes. Hai un 60% dos casos que non se benefician, ou ben non responden ou por efectos secundarios”, explicou Yáñez.
Pero como recoñece este experto, esta é a primeira versión do CART-T. "No futuro, haberá diferentes tipos de CAR-T para outros tumores, tanto sanguíneos como sólidos".
tropezos atrás
Pero o CAR-T ten dúas trampas. Un deles é o seu elevado custo, que rolda os 300.000 ou 350.000 euros por paciente, se se lle suma a hospitalización e o ingreso obrigatorio na UCI.
Outra, tamén importante, é que non podes aplicala en ningún hospital. Por este motivo, o Ministerio de Sanidade deseñou un Plan Nacional de Terapias Avanzadas. Dos once hospitais acreditados de todo o país, cinco están en Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron -dúas unidades, para nenos e adultos-, Sant Joan de Deu), dous en Madrid (Gregorio Marañón e Niño Jesús) e Valencia (La Fe e Clínico), e unha en Andalucía (Virgen do Rocío en Sevilla) e Castela e León (Complexo Sanitario de Salamanca).
Comentar Yañez que este plan pode plantar certa desigualdade aos pacientes do norte de España, Galicia, Asturias, Cantabria, País Vasco ou Navarra, xa que teñen que ter que ter que ter estes centros para recibir tratamento.
O hematólogo da Sociedade Española de Hematoloxía e Hemoterapia sinala que os pacientes destas zonas de España que reúnen as características para recibir este tratamento teñen que acudir aos centros de referencia para que lles extraian as células e, ao cabo de tres ou catro semanas, cal é o período necesario para fabricar o medicamento baixo demanda, volver ao citado centro para recibir a infusión das células. "Só podemos facer un seguimento".
Para Carl June, esta é unha evidencia de como a ciencia pode cambiar a práctica da medicina. "Estas determinacións son comparables ás que obtiveron as vacinas de ARN en Covid-19. Confirman o potencial da investigación para cambiar o signo dalgunhas enfermidades”.
