La terapia CAR-T curará a los pacientes con información. Así de tajante es uno de los pioneros de este tratamiento, Carl June, al referirse al tratamiento que ha revolucionado el tratamiento de este cáncer hematológico y que confirmó su eficacia a largo plazo, 10 años, en un artículo que se publicó hoy en » Nature” en el que se presentan los resultados a espaldas de los primeros pacientes tratados en EE.UU..
La terapia CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) no es un medicamento al uso. Es un fármaco ‘vivo’ fabricado por cada enfermo con una elaboración particular: se extraen las células del sistema inmune (linfocitos T) del paciente, se modifican genetica para que sean más
Potente y selectivo y visto para infundir en el paciente, explicó Lucrecia Yáñez San Segundo, hematóloga del Hospital Marqués de Valdecilla.
Doug Olson fue uno de los dos primeros pacientes que recibió este tratamiento disruptivo y hoy, 10 años después de l’tratamiento, este considerado curado.
El artículo de “Nature” documenta el seguimiento de estos dos primeros pacientes que se han curado con este innovador tratamiento y muestra las respuestas de estas células CAR-T de larga duración y brinda, por vez primera, información sobre cuánto tiempo pueden durar los efectos del tratamiento, ya que una de las dudas con la terapia era la vida de las células T trasplantadas.
El trabajo coordinado por J. Joseph Melenhorst, de la Universidad de Pensilvania (EE.UU.) detalla que, 10 años después, no hay rastro de células de leucemia en ninguno de los dos pacientes y, además, como señala Carl June, las T siguen estando en los pacientes y tienen la capacidad de matar a las células cancerosas.
«Cuando se habla de esta terapia hay que decir que se trata de un tratamiento vivo», dijo Carl June, director del Centro de Inmunoterapias Celulares y del Instituto Parker para la Terapia del Cáncer de la Universidad de Pensilvania. Las células T “evolucionan con el tiempo y, como demuestra este trabajo, se adaptan y tienen la capacidad de matar células cancerosas 10 años después del tratamiento”.
No hay rastro de células de leucemia en ninguno de los dos pacientes y las células T siguen estado en los pacientes y tienen la capacidad de matar a las células cancerosas
A Doug se le diagnosticó leucemia en el año 1996, con 49 años. “Al principio -cuentalos tratamientos funcionaron pero a los 6 años tuve una remisión”.
En 2010 “el 50% de las células de mi médula ósea eran cancerosas y el cáncer se había vuelto resistente a la terapia estándar”.
Fue entonces cuando el equipo de Melenhorst se ofreció a participar en un ensayo clínico pionero con esta nueva terapia y en septiembre de 2010 recibió su primera infusión de células T. «Pensé que era mi última oportunidad».
Ahora, 10 años después, Doug se consideraba curado. “Al año me dijo que el tratamiento funcionaba. Enseguida escuchó que había ganado mi batalla al cáncer. He tenido el privilegio de poder acceder a este tratamiento y espero que otras personas puedan hacerlo también”.
Estas determinaciones son comparables a lo que han obtenido las vacunas de RNA en el Covid-19. Confirman el potencial de la investigación para cambiar el signo de algunas enfermedades
Este mismo año, apenas 9 meses después, tanto Doug como el otro paciente lograron una remisión completa en ese año y ahora informaron que las células CAR-T fueron detectables permanentemente durante más de 10 años de seguimiento.
Enseguida escuchó que había ganado mi batalla al cáncer
Al principio, apunta Melenhorst “teníamos nuestras dudas. De hecho, hicimos dos biopsias para verificar los resultados. Pero era cierto: desde el punto de vista científico podíamos hablar de curación”.
En España el tratamiento se empezó a emplear en 2019 en pacientes con leucemia seleccionada -aquellos que no respondían a la mayoría de los tratamientos-, explicó la hematóloga del hospital cántabro. Pero, matiza, “algunos datos de ensayos clínicos sugieren que los resultados serían mayores si se adelantara el momento de aplicación del tratamiento y combinarlos con las terapias actuales”.
Doug Olson – crédito Penn Medicine
El pionero de esta terapia cree que en el futuro, de una u otra forma, “todos los tumores de la sangre serán tratados con CAR-T”.
Así, recientemente se publicaron los resultados de un estudio dirigido por Jesús San Miguel, director médico de la Clínica Universidad de Navarra y de Medicina Clínica y Traslacional de la Universidad de Navarra, y publicados en The New England Journal of Medicine que mostraron que este tratamiento era efectivo en pacientes con enfermedad de la miel múltiple, el segundo cáncer hematológico es más frecuente.
El pionero de esta terapia cree que en el futuro, de una u otra forma, todos los tumores de la sangre serán tratados con CAR-T
En nuevos países hay más de 200 pacientes con CAR-T comerciales en los ensayos clínicos y 50 con los nombres académicos, que se fabrican en los hospitales. “La ventaja de estos últimos es que son más económicos”, señala Yañez.
El reto ahora es trasladar estos resultados a los tumores sólidos, dice June, porque los cánceres de la sangre representan apenas el 10% de los tumores.
También es preciso escuchar, comentó Melenhorst, por que la terapia CAR-T no funciona en todos los pacientes. “En seguimientos a largo plazo se vio que los CAR-T comerciales funcionan en el 40% de los pacientes con linfoma de celula grande. Hay un 60% de casos que no se benefician, bien no responden o por los efectos secundarios porque”, detalló Yáñez.
Pero como reconoce esta experta, estamos ante la primera versión del CART-T. “Habrá en el futuro diferentes tipos de CAR-T para otros tumores, tanto de la sangre como sólidos”.
espalda escollos
Pero el CAR-T tiene dos escollos. Uno de ellos es su alto coste, que ronda los 300.000 o 350.000 euros por paciente, si se suma la hospitalización e ingreso obligatorio en UCI.
Otro, también importante, es que no puede aplicarlo a ningún hospital. Por eso, el Ministerio de Sanidad diseñó un Plan Nacional de Terapias Avances. De los once hospitales acreditados en todo el país, cinco están Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d´Hebron -dos unidades, para niños y adultos-, Sant Joan de Deu), dos en Madrid (Gregorio Marañón y Niño Jesús) y Valencia (La Fe y Clínico), y uno en Andalucía (Virgen del Rocío en Sevilla) y Castilla y León (Complejo Asistencial de Salamanca).
Comment Yañez que este plan puede plantar alguna desigualdad para los pacientes del norte de España, Galicia, Asturias, Cantabria, País Vasco o Navarra, ya que tienen que tienen que tienen que tienen que tienen estos centros para recibir el tratamiento.
Señala la hematóloga de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia que los pacientes de estas zonas de España que reúnen las características para recibir este tratamiento tienen que trasladarse a los centros de referencia para que se le extraigan las células y, a las tres o cuatro semanas que es el periodo que se necesita para fabricar el medicamento a la carta, volver à acudir al citado centro à recibir la infusión de las células. “Nosotros solo podemos hacer el seguimiento”.
Para Carl June, estamos ante la evidencia de cómo la ciencia puede cambiar la práctica de la medicina. “Estas determinaciones son comparables a lo que han obtenido las vacunas de RNA en el Covid-19. Confirman el potencial de la investigación para cambiar el signo de algunas enfermedades”.
