CAR-T-terapi vil kurere pasienter med informasjon. Dette er hvor sløv en av pionerene innen denne behandlingen, Carl June, er når han refererer til behandlingen som har revolusjonert behandlingen av denne hematologiske kreften og bekreftet dens langsiktige effekt, 10 år, i en artikkel publisert i dag i »Nature. hvor resultatene presenteres bak ryggen til de første pasientene som ble behandlet i USA.
CAR-T-terapi (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) er ikke en medisin å bruke. Det er et "levende" medikament produsert av hver pasient med en spesiell utforming: cellene i immunsystemet (T-lymfocytter) til pasienten blir ekstrahert, genmodifisert for å gjøre dem mer
Kraftig og selektiv og sett til å trekke inn i pasienten, forklarte Lucrecia Yáñez San Segundo, hematolog ved Marqués de Valdecilla Hospital.
Doug Olson var en av de to første pasientene som fikk denne forstyrrende behandlingen, og i dag, 10 år etter behandlingen, regnes han som helbredet.
Artikkelen «Nature» dokumenterer oppfølgingen av disse to første pasientene som ble kurert av denne innovative behandlingen og viser responsene til disse langvarige CAR-T-cellene og gir for første gang informasjon om hvor lenge effekten kan vare. av behandlingen, siden en av tvilene med terapien var livet til de transplanterte T-cellene.
Arbeidet koordinert av J. Joseph Melenhorst, fra University of Pennsylvania (USA) beskriver at 10 år senere er det ingen spor av leukemiceller hos noen av de to pasientene, og dessuten, som Carl June påpeker, T-en gjenstår. hos pasienter og har evnen til å drepe kreftceller.
"Når du snakker om denne terapien, må du si at det er en levende behandling," sa Carl June, direktør for Center for Cellular Immunotherapies og Parker Institute for Cancer Therapy ved University of Pennsylvania. T-celler "utvikler seg over tid og, som dette arbeidet viser, tilpasser seg og har evnen til å drepe kreftceller 10 år etter behandling."
Det er ingen spor av leukemiceller hos noen av pasientene, og T-cellene forblir i pasientene og har evnen til å drepe kreftceller.
Doug ble diagnostisert med leukemi i 1996, i en alder av 49. "I begynnelsen - sier han - virket behandlingene, men etter 6 år hadde jeg en remisjon."
I 2010 "50 % av cellene i benmargen min var kreft, og kreften hadde blitt resistent mot standardbehandling".
Det var da Melenhorsts team meldte seg frivillig til å delta i en banebrytende klinisk utprøving med denne nye terapien, og i september 2010 fikk han sin første T-celle-infusjon. "Jeg trodde det var min siste sjanse."
Nå, 10 år senere, anså Doug seg selv som helbredet. «Et år senere fortalte han meg at behandlingen virket. Han hørte med en gang at jeg hadde vunnet kampen mot kreften. Jeg har hatt det privilegium å kunne få tilgang til denne behandlingen, og jeg håper at andre også kan.»
Disse bestemmelsene er sammenlignbare med hva RNA-vaksiner har oppnådd i Covid-19. De bekrefter potensialet til forskning for å endre tegn på enkelte sykdommer
Samme år, bare 9 måneder senere, oppnådde både Doug og den andre pasienten en fullstendig remisjon det året og rapporterer nå at CAR-T-celler var permanent påviselige i mer enn 10 års oppfølging.
Han hørte med en gang at jeg hadde vunnet kampen mot kreften
Til å begynne med, påpeker Melenhorst, "vi var i tvil. Faktisk tok vi to biopsier for å bekrefte resultatene. Men det var sant: Fra et vitenskapelig synspunkt kunne vi snakke om helbredelse”.
I Spania begynte behandlingen å bli brukt i 2019 hos pasienter med utvalgt leukemi – de som ikke responderte på de fleste behandlingene – forklarte hematologen ved det kantabriske sykehuset. Men, presiserer han, "noen data fra kliniske studier tyder på at resultatene ville være større hvis tidspunktet for påføring av behandlingen ble fremskyndet og kombinert med gjeldende terapier."
Doug Olson - kreditt Penn Medicine
Pioneren innen denne terapien tror at i fremtiden, på en eller annen måte, "vil alle blodsvulster bli behandlet med CAR-T".
Dermed ble resultatene av en studie regissert av Jesús San Miguel, medisinsk direktør ved Clínica Universidad de Navarra og for Clinical and Translational Medicine ved Universidad de Navarra, og publisert i The New England Journal of Medicine, nylig publisert, som viser at denne behandlingen var effektiv hos pasienter med flere honningsykdom, er den andre hematologiske kreft hyppigere.
Pioneren innen denne terapien tror at i fremtiden, på en eller annen måte, vil alle blodsvulster bli behandlet med CAR-T
I nye land er det mer enn 200 kommersielle CAR-T-pasienter i kliniske studier og 50 med akademiske navn, som produseres på sykehus. «Fordelen med sistnevnte er at de er billigere», sier Yañez.
Utfordringen nå er å oversette disse resultatene til solide svulster, sier June, fordi blodkreft utgjør bare 10 % av svulstene.
Det er også nødvendig å lytte, sa Melenhorst, fordi CAR-T-terapi ikke fungerer for alle pasienter. «I langtidsoppfølgingen ble det sett at kommersielle CAR-T-er virker hos 40 % av pasientene med storcellet lymfom. Det er 60% av tilfellene som ikke har nytte, enten de ikke reagerer eller på grunn av bivirkninger, fordi "forklarte Yáñez.
Men som denne eksperten erkjenner, er dette den første versjonen av CART-T. "I fremtiden vil det være forskjellige typer CAR-T for andre svulster, både blod og solid."
tilbake snublesteiner
Men CAR-T har to fallgruver. En av dem er den høye kostnaden, som er rundt 300.000 350.000 eller XNUMX XNUMX euro per pasient, hvis sykehusinnleggelse og tvangsinnleggelse på intensivavdelingen legges til.
En annen, også viktig, er at du ikke kan bruke den på noe sykehus. Av denne grunn utarbeidet Helsedepartementet en Nasjonal plan for avanserte terapier. Av de elleve akkrediterte sykehusene over hele landet er fem i Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron -to enheter, for barn og voksne-, Sant Joan de Deu), to i Madrid (Gregorio Marañón og Niño Jesús) og Valencia (La Fe og Clínico), og en i Andalusia (Virgen del Rocío i Sevilla) og Castilla y León (Salamanca Healthcare Complex).
Kommenter Yañez at denne planen kan skape en viss ulikhet for pasienter i Nord-Spania, Galicia, Asturias, Cantabria, Baskerland eller Navarra, siden de må måtte ha disse sentrene for å få behandling.
Hematologen ved det spanske foreningen for hematologi og hemoterapi påpeker at pasienter fra disse områdene i Spania som oppfyller kjennetegnene for å motta denne behandlingen, må gå til referansesentrene for å få trukket ut cellene sine, og etter tre eller fire uker, som er tid nødvendig for å produsere medisinen på forespørsel, gå tilbake til det nevnte senteret for å motta infusjon av cellene. — Vi kan bare følge opp.
For Carl June er dette bevis på hvordan vitenskapen kan endre medisinpraksisen. "Disse bestemmelsene er sammenlignbare med hva RNA-vaksiner har oppnådd i Covid-19. De bekrefter potensialet til forskning for å endre tegn på enkelte sykdommer».
