CAR-T-therapie zal patiënten genezen met informatie. Dit is hoe bot een van de pioniers van deze behandeling, Carl June, is wanneer hij verwijst naar de behandeling die een revolutie teweeg heeft gebracht in de behandeling van deze hematologische kanker en de werkzaamheid op lange termijn, 10 jaar, heeft bevestigd in een artikel dat vandaag is gepubliceerd in »Nature ” waarin de resultaten worden gepresenteerd achter de rug van de eerste patiënten die in de VS werden behandeld.
CAR-T-therapie (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) is geen geneesmiddel om te gebruiken. Het is een 'levend' medicijn dat door elke patiënt wordt vervaardigd met een bepaalde uitwerking: de cellen van het immuunsysteem (T-lymfocyten) van de patiënt worden geëxtraheerd, genetisch gemodificeerd om ze sterker te maken.
Krachtig en selectief en gezien bij de patiënt, legt Lucrecia Yáñez San Segundo uit, hematoloog in het Marqués de Valdecilla-ziekenhuis.
Doug Olson was een van de eerste twee patiënten die deze ontwrichtende behandeling kreeg en vandaag, 10 jaar na de behandeling, wordt hij als genezen beschouwd.
Het artikel "Nature" documenteert de follow-up van deze eerste twee patiënten die genezen zijn door deze innovatieve behandeling en toont de reacties van deze langdurige CAR-T-cellen en geeft voor het eerst informatie over hoe lang de effecten kunnen aanhouden. van de behandeling, aangezien een van de twijfels bij de therapie de levensduur van de getransplanteerde T-cellen was.
Het werk gecoördineerd door J. Joseph Melenhorst van de Universiteit van Pennsylvania (VS) geeft aan dat er 10 jaar later geen spoor van leukemiecellen meer is bij een van de twee patiënten en bovendien, zoals Carl June opmerkt, de T blijven bij patiënten en hebben het vermogen om kankercellen te doden.
"Als je over deze therapie praat, moet je zeggen dat het een levende behandeling is", zegt Carl June, directeur van het Center for Cellular Immunotherapies en het Parker Institute for Cancer Therapy aan de Universiteit van Pennsylvania. T-cellen "evolueren in de loop van de tijd en, zoals dit werk laat zien, passen ze zich aan en hebben ze het vermogen om kankercellen 10 jaar na de behandeling te doden."
Er is geen spoor van leukemiecellen bij beide patiënten en de T-cellen blijven in de patiënten en hebben het vermogen om kankercellen te doden.
Doug werd gediagnosticeerd met leukemie in 1996, op 49-jarige leeftijd. "In het begin - zegt hij - werkten de behandelingen, maar op 6 jaar had ik een remissie."
In 2010 was "50% van de cellen in mijn beenmerg kankerachtig en de kanker was resistent geworden tegen standaardtherapie".
Toen bood het team van Melenhorst zich vrijwillig aan om deel te nemen aan een baanbrekende klinische proef met deze nieuwe therapie, en in september 2010 ontving hij zijn eerste T-celinfusie. "Ik dacht dat dit mijn laatste kans was."
Nu, 10 jaar later, beschouwde Doug zichzelf als genezen. “Een jaar later vertelde hij me dat de behandeling werkte. Hij hoorde meteen dat ik mijn strijd tegen kanker had gewonnen. Ik heb het voorrecht gehad om toegang te krijgen tot deze behandeling en ik hoop dat andere mensen dat ook kunnen."
Deze bepalingen zijn vergelijkbaar met wat RNA-vaccins hebben verkregen bij Covid-19. Ze bevestigen het potentieel van onderzoek om het teken van sommige ziekten te veranderen
Ditzelfde jaar, slechts 9 maanden later, bereikten zowel Doug als de andere patiënt een volledige remissie in dat jaar en melden nu dat CAR-T-cellen permanent detecteerbaar waren gedurende meer dan 10 jaar follow-up.
Hij hoorde meteen dat ik mijn strijd tegen kanker had gewonnen
Melenhorst merkt in eerste instantie op: “we hadden onze twijfels. We hebben zelfs twee biopsieën gedaan om de resultaten te verifiëren. Maar het was waar: vanuit wetenschappelijk oogpunt zouden we kunnen praten over genezing”.
In Spanje begon de behandeling in 2019 te worden gebruikt bij patiënten met geselecteerde leukemie -degenen die niet op de meeste behandelingen reageerden-, legde de hematoloog van het Cantabrische ziekenhuis uit. Maar, verduidelijkt hij, "sommige gegevens uit klinische onderzoeken suggereren dat de resultaten groter zouden zijn als het tijdstip van toepassing van de behandeling naar voren zou worden gebracht en gecombineerd met de huidige therapieën."
Doug Olson – krediet Penn Medicine
De pionier van deze therapie gelooft dat in de toekomst, op de een of andere manier, “alle bloedtumoren zullen worden behandeld met CAR-T”.
Zo zijn onlangs de resultaten gepubliceerd van een onderzoek onder leiding van Jesús San Miguel, medisch directeur van de Clínica Universidad de Navarra en van Clinical and Translational Medicine van de Universidad de Navarra, en gepubliceerd in The New England Journal of Medicine, waaruit blijkt dat deze behandeling was effectief bij patiënten met meervoudige honingziekte, de tweede hematologische kanker komt vaker voor.
De pionier van deze therapie gelooft dat in de toekomst op de een of andere manier alle bloedtumoren zullen worden behandeld met CAR-T
In nieuwe landen zijn er meer dan 200 commerciële CAR-T-patiënten in klinische onderzoeken en 50 met academische namen, die in ziekenhuizen worden vervaardigd. "Het voordeel van die laatste is dat ze goedkoper zijn", zegt Yañez.
De uitdaging is nu om deze resultaten te vertalen naar solide tumoren, zegt June, omdat bloedkankers slechts 10% van de tumoren vertegenwoordigen.
Luisteren is ook nodig, zei Melenhorst, omdat CAR-T-therapie niet voor alle patiënten werkt. “Bij de follow-up op lange termijn bleek dat commerciële CAR-T's werken bij 40% van de patiënten met grootcellig lymfoom. Er zijn 60% van de gevallen die geen baat hebben, ofwel reageren ze niet of vanwege bijwerkingen, omdat "Yáñez uitgelegd.
Maar zoals deze expert erkent, is dit de eerste versie van de CART-T. "In de toekomst zullen er verschillende soorten CAR-T zijn voor andere tumoren, zowel bloed als vast."
terug struikelblokken
Maar de CAR-T heeft twee valkuilen. Een daarvan zijn de hoge kosten, die ongeveer 300.000 of 350.000 euro per patiënt bedragen, als ziekenhuisopname en verplichte opname op de IC worden toegevoegd.
Een andere, ook belangrijke, is dat je het niet op elk ziekenhuis kunt toepassen. Om deze reden heeft het ministerie van Volksgezondheid een Nationaal Plan voor geavanceerde therapieën ontworpen. Van de elf erkende ziekenhuizen in het hele land zijn er vijf in Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron -twee eenheden, voor kinderen en volwassenen-, Sant Joan de Deu), twee in Madrid (Gregorio Marañón en Niño Jesús) en Valencia (La Fe en Clínico), en één in Andalusië (Virgen del Rocío in Sevilla) en Castilla y León (Salamanca Healthcare Complex).
Commentaar Yañez dat dit plan enige ongelijkheid kan veroorzaken voor patiënten in het noorden van Spanje, Galicië, Asturië, Cantabrië, Baskenland of Navarra, aangezien ze deze centra moeten hebben om behandeld te worden.
De hematoloog van de Spaanse Vereniging voor Hematologie en Hemotherapie wijst erop dat patiënten uit deze gebieden van Spanje die aan de kenmerken voldoen om deze behandeling te krijgen, naar de referentiecentra moeten gaan om hun cellen te laten verwijderen en, na drie of vier weken, de periode die nodig is om de medicatie op aanvraag te produceren, keert u terug naar het bovengenoemde centrum om de infusie van de cellen te ontvangen. "We kunnen alleen volgen."
Voor Carl June is dit het bewijs van hoe de wetenschap de praktijk van de geneeskunde kan veranderen. “Deze bepalingen zijn vergelijkbaar met wat RNA-vaccins hebben verkregen in Covid-19. Ze bevestigen het potentieel van onderzoek om het teken van sommige ziekten te veranderen”.
