CAR-T療法は情報で患者を治療します。 この治療法の先駆者の一人であるカール・ジューン氏は、今日「Nature」誌に掲載された論文の中で、この血液がんの治療に革命をもたらし、10年間という長期有効性が確認されたこの治療法について、非常に率直に言及している。米国で最初に治療された患者の裏で得られた結果が示されています。
CAR-T (キメラ抗原受容体 T 細胞) 療法は使用すべき薬ではありません。 これは、各患者が特別な準備をして製造する「生きた」薬です。患者の免疫系の細胞 (T リンパ球) が抽出され、より強力になるように遺伝子組み換えされます。
強力かつ選択的であり、患者に注入されると考えられているとマルケス・デ・バルデシージャ病院の血液科医ルクレシア・ヤニェス・サン・セグンド氏は説明した。
ダグ・オルソンは、この破壊的な治療を受けた最初の 10 人の患者のうちの XNUMX 人であり、治療から XNUMX 年後の今日、彼は治癒したと考えられています。
「Nature」の記事は、この革新的な治療法で治癒した最初のXNUMX人の患者の追跡調査を記録しており、これらの長期持続性CAR-T細胞の反応を示し、効果がどのくらい持続するかについての情報を初めて提供している。この治療法に関する疑問のXNUMXつは移植されたT細胞の寿命であったため、治療を継続できる可能性はありません。
ペンシルバニア大学（米国）のJ.ジョセフ・メレンホルストがコーディネートした研究では、10年後、XNUMX人の患者のどちらにも白血病細胞の痕跡がなく、さらにカール・ジューンが指摘しているように、T細胞は残っていることが詳述されている。患者の体内に存在し、がん細胞を殺す能力を持っています。
「この治療法について語るとき、それは生きた治療法であると言わなければなりません」とペンシルバニア大学細胞免疫療法センターおよびパーカー癌治療研究所所長のカール・ジューン氏は言う。 T細胞は「時間の経過とともに進化し、この研究が示すように、治療後10年後には適応してがん細胞を殺す能力を有する」。
XNUMX人の患者のどちらにも白血病細胞の痕跡はなく、T細胞はまだ患者の中に存在しており、がん細胞を殺す能力を持っています。
ダグは 1996 年、49 歳のときに白血病と診断されました。 「最初は治療がうまくいったが、6年後には寛解したと彼は語る。」
2010年には、「私の骨髄の細胞の50％が癌性であり、その癌は標準治療に耐性を持っていた。」と発表されました。
そのとき、メレンホルスト氏のチームがこの新しい治療法による先駆的な臨床試験への参加を申し出たため、2010年XNUMX月にメレンホルスト氏は初めてのT細胞点滴を受けた。「これが最後のチャンスだと思った」。
10年後の今、ダグは自分は治ったと思っていました。 「XNUMX年後、彼は治療が効果があったと私に言いました。 彼は私が癌との闘いに勝利したことをすぐに聞きました。 私はこの治療を受けることができて光栄でしたし、他の人にも受けられることを願っています。」
これらの測定結果は、RNA ワクチンが新型コロナウイルス感染症で得たものに匹敵します。 彼らは、いくつかの病気の兆候を変える研究の可能性を確認しています
今年初め、わずか9か月後、ダグともう一人の患者はその年に完全寛解を達成し、現在では10年以上の追跡調査を通じてCAR-T細胞が一貫して検出可能になったと報告している。
彼は私が癌との闘いに勝利したことをすぐに聞きました。
メレンホルスト氏は、最初はこう指摘する。 実際、結果を確認するために XNUMX 回の生検を行いました。 しかし、それは本当でした。科学的な観点から、私たちは治癒について話すことができました。」
カンタブリア病院の血液科医は、スペインでは2019年に選択された白血病患者（ほとんどの治療に反応しなかった患者）に対してこの治療法が使用され始めたと説明した。 しかし、同氏は、「臨床試験のデータの一部は、治療の適用時期を早めて現在の治療法と組み合わせた場合に、より大きな結果が得られることを示唆している」と認めている。
ダグ・オルソン – クレジット: Penn Medicine
この治療法の先駆者は、将来何らかの形で「すべての血液腫瘍が CAR-T で治療されるようになる」と信じています。
そこで、ナバラ大学クリニックおよびナバラ大学臨床・トランスレーショナル医学の医長であるヘスス・サン・ミゲル氏が指揮した研究結果が最近発表され、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載されました。この治療法は複数の蜂蜜病を患う患者に効果的でしたが、XNUMX番目の血液がんの方がより頻繁に発生します。
この治療法の先駆者は、将来何らかの形ですべての血液腫瘍が CAR-T で治療されるようになるだろうと信じています。
新しい国では、臨床試験中の市販の CAR-T 患者が 200 人以上、病院で製造された学術名で 50 人以上が存在します。 「後者の利点は、価格が安いことです」とヤニェス氏は言う。
血液がんは腫瘍の 10% しか占めていないため、現在の課題はこれらの結果を固形腫瘍に応用することだとジューン氏は述べています。
CAR-T療法はすべての患者に効果があるわけではないため、耳を傾ける必要もあるとメレンホルスト氏は言う。 「長期追跡調査では、市販のCAR-Tが大細胞リンパ腫患者の40％に効果があることがわかりました。 症例の60％は効果がないか、副作用のため効果がありません」とヤニェス氏は説明した。
しかし、この専門家も認めているように、私たちは CART-T の最初のバージョンに直面しています。 「将来的には、血液と固形の両方の他の腫瘍に対して、さまざまなタイプのCAR-Tが登場するでしょう。」
背中の落とし穴
しかし、CAR-Tには300.000つの落とし穴があります。 その350.000つは高額な費用であり、入院とICUへの強制入院を加えると患者XNUMX人当たり約XNUMX万～XNUMX万ユーロかかる。
もう一つ、これも重要ですが、どの病院にも適用できるわけではないということです。 このため、保健省は高度な治療のための国家計画を策定しました。 全国にある XNUMX の認定病院のうち、バルセロナに XNUMX 病院 (クリニック、サン・パウ、ヴァル・デブロン、子供用と大人用の XNUMX 施設、サン・ジョアン・デ・デウ)、マドリードに XNUMX 病院 (グレゴリオ・マラニョン、ニーニョ・ヘスス)、バレンシア (ラ フェとクリニコ)、アンダルシア (セビリアのビルヘン デル ロシオ) とカスティーリャ イ レオン (サラマンカ支援施設) に XNUMX つあります。
ヤニェス氏は、この計画はスペイン北部、ガリシア州、アストゥリアス州、カンタブリア州、バスク地方、ナバラ州の患者に何らかの不平等を植え付ける可能性があるとコメントしている。彼らは治療を受けるためにこれらのセンターを利用しなければならないからである。
スペイン血液学・血液療法協会の血液学者は、スペインのこれらの地域の患者で、この治療を受けるための特徴を満たす患者は、細胞を抽出するためにリファレンスセンターに行かなければならず、その期間であるXNUMX～XNUMX週間後に細胞を採取する必要があると指摘している。医薬品を規定どおりに製造するために必要な細胞を採取したら、前述のセンターに戻って細胞の注入を受けます。 「私たちはフォローアップすることしかできません。」
カール・ジューンにとって、これは科学が医療の実践をどのように変えることができるかの証拠です。 「これらの判定は、新型コロナウイルス感染症でRNAワクチンが得たものに匹敵する。 彼らは、いくつかの病気の兆候を変える研究の可能性を裏付けています。」
