La thérapie CAR-T guérira les patients avec des informations. C'est ainsi que l'un des pionniers de ce traitement, Carl June, est sans détour lorsqu'il évoque le traitement qui a révolutionné le traitement de ce cancer hématologique et confirmé son efficacité à long terme, 10 ans, dans un article publié aujourd'hui dans « Nature » dans lequel les résultats sont présentés dans le dos des premiers patients traités aux États-Unis.
La thérapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) n'est pas un médicament à utiliser. C'est un médicament « vivant » fabriqué par chaque patient avec une élaboration particulière : les cellules du système immunitaire (lymphocytes T) du patient sont extraites, génétiquement modifiées pour les rendre plus
Puissant et sélectif et vu infuser chez le patient, a expliqué Lucrecia Yáñez San Segundo, hématologue à l'hôpital Marqués de Valdecilla.
Doug Olson a été l'un des deux premiers patients à recevoir ce traitement perturbateur et aujourd'hui, 10 ans après le traitement, il est considéré comme guéri.
L'article "Nature" documente le suivi de ces deux premiers patients guéris par ce traitement innovant et montre les réponses de ces cellules CAR-T durables et donne, pour la première fois, des informations sur la durée des effets. du traitement, puisque l'un des doutes avec la thérapie était la durée de vie des cellules T transplantées.
Le travail coordonné par J. Joseph Melenhorst, de l'Université de Pennsylvanie (USA) détaille que, 10 ans plus tard, il n'y a aucune trace de cellules leucémiques chez aucun des deux patients et, de plus, comme le souligne Carl June, les T restent chez les patients et ont la capacité de tuer les cellules cancéreuses.
"Lorsque vous parlez de cette thérapie, vous devez dire que c'est un traitement vivant", a déclaré Carl June, directeur du Center for Cellular Immunotherapies et du Parker Institute for Cancer Therapy de l'Université de Pennsylvanie. Les lymphocytes T "évoluent dans le temps et, comme le montrent ces travaux, s'adaptent et ont la capacité de tuer les cellules cancéreuses 10 ans après le traitement".
Il n'y a aucune trace de cellules leucémiques chez les deux patients et les cellules T restent dans les patients et ont la capacité de tuer les cellules cancéreuses.
Doug a reçu un diagnostic de leucémie en 1996, à l'âge de 49 ans. "Au début - dit-il - les traitements ont marché mais à 6 ans j'ai eu une rémission."
En 2010, « 50 % des cellules de ma moelle osseuse étaient cancéreuses et le cancer était devenu résistant au traitement standard ».
C'est alors que l'équipe de Melenhorst s'est portée volontaire pour participer à un essai clinique pionnier avec cette nouvelle thérapie, et en septembre 2010, il a reçu sa première perfusion de lymphocytes T. "Je pensais que c'était ma dernière chance."
Maintenant, 10 ans plus tard, Doug se considérait guéri. « Un an plus tard, il m'a dit que le traitement fonctionnait. Il a tout de suite entendu que j'avais gagné ma bataille contre le cancer. J'ai eu le privilège de pouvoir accéder à ce traitement et j'espère que d'autres personnes le pourront aussi.
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Cette même année, à peine 9 mois plus tard, Doug et l'autre patient ont obtenu une rémission complète cette année-là et rapportent maintenant que les cellules CAR-T étaient détectables en permanence pendant plus de 10 ans de suivi.
Il a tout de suite entendu que j'avais gagné ma bataille contre le cancer
Au début, souligne Melenhorst, « nous avions des doutes. En fait, nous avons fait deux biopsies pour vérifier les résultats. Mais c'était vrai : d'un point de vue scientifique on pouvait parler de guérison ».
En Espagne, le traitement a commencé à être utilisé en 2019 chez des patients atteints de leucémie sélectionnée -ceux qui n'ont pas répondu à la plupart des traitements-, a expliqué l'hématologue de l'hôpital cantabrique. Mais, précise-t-il, "certaines données issues d'essais cliniques suggèrent que les résultats seraient plus importants si le moment d'application du traitement était avancé et associé aux thérapies actuelles".
Doug Olson – crédit Penn Medicine
Le pionnier de cette thérapie estime qu'à l'avenir, d'une manière ou d'une autre, "toutes les tumeurs du sang seront traitées avec CAR-T".
Ainsi, les résultats d'une étude dirigée par Jesús San Miguel, directeur médical de la Clínica Universidad de Navarra et de la médecine clinique et translationnelle de l'Université de Navarre, et publiée dans le New England Journal of Medicine ont été récemment publiés, montrant que ce traitement était efficace chez les patients atteints de la maladie du miel multiple, le deuxième cancer hématologique est plus fréquent.
Le pionnier de cette thérapie pense qu'à l'avenir, d'une manière ou d'une autre, toutes les tumeurs du sang seront traitées avec CAR-T
Dans les nouveaux pays, il y a plus de 200 patients CAR-T commerciaux en essais cliniques et 50 avec des noms académiques, qui sont fabriqués dans les hôpitaux. "L'avantage de ces derniers, c'est qu'ils sont moins chers", explique Yañez.
Le défi consiste maintenant à transposer ces résultats aux tumeurs solides, explique June, car les cancers du sang ne représentent que 10 % des tumeurs.
L'écoute est également nécessaire, a déclaré Melenhorst, car la thérapie CAR-T ne fonctionne pas pour tous les patients. « Lors d'un suivi à long terme, il a été constaté que les CAR-T commerciaux fonctionnent chez 40 % des patients atteints de lymphome à grandes cellules. Il y a 60% des cas qui n'en bénéficient pas, soit ils ne répondent pas, soit en raison d'effets secondaires, car "a expliqué Yáñez.
Mais comme le reconnaît cet expert, il s'agit de la première version du CART-T. "À l'avenir, il y aura différents types de CAR-T pour d'autres tumeurs, à la fois sanguines et solides."
les pierres d'achoppement du dos
Mais le CAR-T comporte deux écueils. L'un d'eux est son coût élevé, qui tourne autour de 300.000 350.000 ou XNUMX XNUMX euros par patient, si l'on y ajoute l'hospitalisation et l'admission obligatoire en réanimation.
Une autre, également importante, est que vous ne pouvez pas l'appliquer à n'importe quel hôpital. Pour cette raison, le ministère de la Santé a conçu un plan national pour les thérapies innovantes. Sur les onze hôpitaux accrédités à travers le pays, cinq sont à Barcelone (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron -deux unités, pour enfants et adultes-, Sant Joan de Deu), deux à Madrid (Gregorio Marañón et Niño Jesús) et Valence (La Fe et Clínico), et une en Andalousie (Virgen del Rocío à Séville) et Castilla y León (Salamanca Healthcare Complex).
Commentez Yañez que ce plan peut créer une certaine inégalité pour les patients du nord de l'Espagne, de la Galice, des Asturies, de la Cantabrie, du Pays basque ou de la Navarre, car ils doivent avoir ces centres pour recevoir un traitement.
L'hématologue de la Société espagnole d'hématologie et d'hémothérapie souligne que les patients de ces régions d'Espagne qui répondent aux caractéristiques pour recevoir ce traitement doivent se rendre dans les centres de référence pour faire extraire leurs cellules et, après trois ou quatre semaines, quel est le période nécessaire à la fabrication du médicament à la demande, retour au centre précité pour recevoir l'infusion des cellules. "Nous ne pouvons que suivre."
Pour Carl June, c'est la preuve que la science peut changer la pratique de la médecine. « Ces déterminations sont comparables à ce que les vaccins à ARN ont obtenu dans Covid-19. Ils confirment le potentiel de la recherche pour changer le signe de certaines maladies ».
