Duha ka tawo ang 10 ka tuig nga walay leukemia tungod sa terapiya nga makaayo sa kanser: CAR-T

Ang CAR-T therapy moayo sa mga pasyente nga adunay impormasyon. Ingon niini kung unsa ka prangka ang usa sa mga nagpayunir niini nga pagtambal, si Carl June, kung gipunting ang pagtambal nga nagbag-o sa pagtambal sa kini nga hematological cancer ug gikumpirma ang dugay nga pagkaepektibo niini, 10 ka tuig, sa usa ka artikulo nga gipatik karon sa »Nature ” diin ang mga resulta gipresentar sa likod sa mga unang pasyente nga gitambalan sa US.

Ang CAR-T therapy (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) dili usa ka tambal nga gamiton. Kini usa ka 'live' nga tambal nga gihimo sa matag pasyente nga adunay usa ka partikular nga elaborasyon: ang mga selyula sa immune system (T lymphocytes) sa pasyente gikuha, gibag-o sa genetiko aron mahimo silang labi pa.

Gamhanan ug mapilion ug nakita nga nag-infuse sa pasyente, gipasabot ni Lucrecia Yáñez San Segundo, hematologist sa Marqués de Valdecilla Hospital.

Si Doug Olson usa sa unang duha ka mga pasyente nga nakadawat niining makabalda nga pagtambal ug karon, 10 ka tuig human sa pagtambal, siya gikonsiderar nga naayo.

Ang artikulo nga "Nature" nagdokumento sa pag-follow-up niining unang duha ka mga pasyente nga naayo pinaagi niining bag-ong pagtambal ug nagpakita sa mga tubag niining mga dugay nga CAR-T nga mga selula ug naghatag, sa unang higayon, og impormasyon kung unsa ka dugay ang mga epekto mahimong molungtad. sa pagtambal, tungod kay ang usa sa mga pagduhaduha sa terapiya mao ang kinabuhi sa gibalhin nga mga T cell.

Ang trabaho nga gi-coordinate ni J. Joseph Melenhorst, gikan sa University of Pennsylvania (USA) nagdetalye nga, 10 ka tuig ang milabay, walay pagsubay sa mga selula sa leukemia sa bisan hain sa duha ka mga pasyente ug, dugang pa, ingon sa gipunting ni Carl June, ang T nagpabilin. sa mga pasyente ug adunay abilidad sa pagpatay sa mga selula sa kanser.

"Kung maghisgot ka bahin sa kini nga terapiya, kinahanglan nimo isulti nga kini usa ka buhi nga pagtambal," ingon ni Carl June, direktor sa Center for Cellular Immunotherapies ug Parker Institute for Cancer Therapy sa University of Pennsylvania. Ang mga selyula sa T "nagbag-o sa paglabay sa panahon ug, ingon sa gipakita niini nga trabaho, mopahiangay ug adunay katakus sa pagpatay sa mga selula sa kanser 10 ka tuig pagkahuman sa pagtambal."

Walay pagsubay sa leukemia cells sa bisan asa nga pasyente ug ang T cells nagpabilin sa mga pasyente ug adunay abilidad sa pagpatay sa mga selula sa kanser.

Si Doug nadayagnos nga adunay leukemia niadtong 1996, sa edad nga 49. "Sa sinugdanan - ingon niya - ang mga pagtambal nagtrabaho apan sa 6 ka tuig ako adunay kapasayloan."

Sa 2010 "50% sa mga selula sa akong utok sa bukog mga kanser ug ang kanser nahimong resistensyado sa standard therapy".

Kana sa dihang ang grupo ni Melenhorst miboluntaryo sa pag-apil sa usa ka pioneering clinical trial uban niining bag-ong therapy, ug niadtong Septiyembre 2010 nakadawat siya sa iyang unang T-cell infusion. "Abi nako kini na ang akong kataposang higayon."

Karon, paglabay sa 10 ka tuig, gikonsiderar ni Doug ang iyang kaugalingon nga naayo na. “Paglabay sa usa ka tuig iya kong gisultihan nga ang pagtambal milampos. Nakadungog dayon siya nga nakadaog ko sa akong pakigbugno sa kanser. Ako adunay pribilehiyo nga maka-access niini nga pagtambal ug ako nanghinaut nga ang ubang mga tawo makahimo usab.

Kini nga mga determinasyon ikatandi sa kung unsa ang nakuha sa mga bakuna sa RNA sa Covid-19. Gikumpirma nila ang potensyal sa panukiduki aron mabag-o ang timaan sa pipila nga mga sakit

Sa samang tuig, 9 ka bulan lang ang milabay, si Doug ug ang laing pasyente nakab-ot ang kompletong kapasayloan nianang tuiga ug karon nagtaho nga ang mga selula sa CAR-T permanenteng mamatikdan sulod sa kapin sa 10 ka tuig nga pag-follow-up.

Nakadungog dayon siya nga nakadaog ko sa akong pakigbugno sa kanser

Sa sinugdan, gipunting ni Melenhorst, "Kami adunay among mga pagduhaduha. Sa tinuud, naghimo kami duha ka biopsy aron mapamatud-an ang mga resulta. Apan kini tinuod: gikan sa usa ka siyentipikanhong panglantaw kita makahisgot mahitungod sa pagkaayo".

Sa Spain, ang pagtambal nagsugod nga gigamit kaniadtong 2019 sa mga pasyente nga adunay pinili nga leukemia - kadtong wala mosanong sa kadaghanan nga mga pagtambal-, gipasabut sa hematologist sa ospital sa Cantabrian. Apan, gipatin-aw niya, "ang pipila ka mga datos gikan sa mga klinikal nga pagsulay nagsugyot nga ang mga resulta mahimong mas dako kung ang panahon sa paggamit sa pagtambal gidala sa unahan ug gihiusa uban sa kasamtangan nga mga terapiya."

doug olsonDoug Olson - kredito sa Penn Medicine

Ang nagpayunir niini nga terapiya nagtuo nga sa umaabot, sa usa ka paagi o sa lain, “ang tanang tumor sa dugo matambalan sa CAR-T”.

Busa, ang mga resulta sa usa ka pagtuon nga gidirekta ni Jesús San Miguel, medikal nga direktor sa Clínica Universidad de Navarra ug sa Clinical and Translational Medicine sa Universidad de Navarra, ug gipatik sa The New England Journal of Medicine bag-o lang gipatik, nga nagpakita nga kini nga pagtambal epektibo sa mga pasyente nga adunay daghang sakit sa dugos, ang ikaduha nga kanser sa hematological mas kanunay.

Ang nagpayunir niini nga terapiya nagtuo nga sa umaabot, sa usa ka paagi o sa lain, ang tanan nga mga tumor sa dugo matambalan sa CAR-T

Sa bag-ong mga nasud adunay labaw pa sa 200 nga komersyal nga mga pasyente sa CAR-T sa mga klinikal nga pagsulay ug 50 nga adunay mga ngalan sa akademiko, nga gihimo sa mga ospital. "Ang bentaha sa naulahi kay mas barato sila," ingon ni Yañez.

Ang hagit karon mao ang paghubad niini nga mga resulta ngadto sa solidong mga tumor, matod ni Hunyo, tungod kay ang mga kanser sa dugo nagrepresentar lamang sa 10% sa mga tumor.

Kinahanglan usab ang pagpamati, ingon ni Melenhorst, tungod kay ang CAR-T therapy dili molihok alang sa tanan nga mga pasyente. "Sa dugay nga pag-follow-up, nakita nga ang mga komersyal nga CAR-T nagtrabaho sa 40% sa mga pasyente nga adunay dako nga cell lymphoma. Adunay 60% sa mga kaso nga wala makabenepisyo, dili sila motubag o tungod sa mga epekto, tungod kay "gipasabut ni Yáñez.

Apan sama sa giila niini nga eksperto, kini ang unang bersyon sa CART-T. "Sa umaabot, adunay lainlaing mga lahi sa CAR-T alang sa ubang mga tumor, parehas nga dugo ug solido."

likod nga mga babag

Apan ang CAR-T adunay duha ka lit-ag. Usa na niini ang taas nga gasto niini, nga mokabat sa 300.000 o 350.000 euros matag pasyente, kung idugang ang pagpaospital ug obligado nga admission sa ICU.

Ang usa pa, hinungdanon usab, mao nga dili nimo kini magamit sa bisan unsang ospital. Tungod niini nga rason, ang Ministry of Health nagdesinyo ug National Plan for Advanced Therapies. Sa onse ka accredited nga mga ospital sa tibuok nasud, lima ang naa sa Barcelona (Clínic, Sant Pau, Vall d'Hebron -duha ka unit, para sa mga bata ug hamtong-, Sant Joan de Deu), duha sa Madrid (Gregorio Marañón ug Niño Jesús) ug Valencia (La Fe ug Clínico), ug usa sa Andalusia (Virgen del Rocío sa Seville) ug Castilla y León (Salamanca Healthcare Complex).

Komento Yañez nga kini nga plano mahimong magtanom og pipila ka dili managsama nga mga pasyente sa amihanan sa Spain, Galicia, Asturias, Cantabria, Basque Country o Navarra, tungod kay kinahanglan nila nga adunay kini nga mga sentro aron makadawat pagtambal.

Ang hematologist sa Spanish Society of Hematology and Hemotherapy nagpunting nga ang mga pasyente gikan niining mga dapita sa Spain nga nakab-ot ang mga kinaiya aron makadawat niini nga pagtambal kinahanglang moadto sa mga reference center aron makuha ang ilang mga selula ug, human sa tulo o upat ka semana, nga mao ang panahon nga gikinahanglan sa paghimo sa tambal sa panginahanglan, mobalik sa nahisgutang sentro sa pagdawat sa pagpuga sa mga selula. "Mahimo ra naton nga sundon."

Alang kang Carl June, kini ang ebidensya kung giunsa pagbag-o sa siyensya ang praktis sa medisina. "Kini nga mga determinasyon ikatandi sa kung unsa ang nakuha sa mga bakuna sa RNA sa Covid-19. Gikumpirma nila ang potensyal sa panukiduki aron mabag-o ang timaan sa pipila nga mga sakit ”.